在美国，超过240万患者使用抗凝标准护理方法--华法林，以防止心脏病发作、心脏瓣膜手术、中风、深静脉血栓形成/肺栓塞或某些类型的不规则心跳(心房颤动)后形成的血栓。值得注意的是，使用华法林有可能会导致出血风险增加，尤其是对于接受紧急手术或侵入性操作的患者。
昨日，Octapharma制药公司宣布其凝血酶原复合物浓缩物Balfaxar(human-lans)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于紧急逆转需要紧急手术/侵入性操作的成年患者因维生素K拮抗剂(VKA，如华法林)治疗而导致的获得性凝血因子缺乏症。
Balfaxar是一种非活化的四因子凝血酶原复合物浓缩物(4F-PCC ),含有维生素K依赖性因子:因子II(凝血酶原)、因子VII、因子IX和因子X，以及抗血栓蛋白C和s。此前，Balfaxar以商品名octaplex在欧洲和加拿大上市销售，该药是一种冻干粉末，必须在稀释剂中重构，Balfaxar通过静脉给药，旨在快速增加关键凝血因子和抗血栓蛋白的血液水平。
目前，该公司正在研究Balfaxar治疗与直接口服抗凝剂(DOAC)治疗相关的大出血。抗凝剂还包括百时美施贵宝和辉瑞的Eliquis(阿哌沙班片)，强生公司的Xarelto(拜瑞妥)以及日本第一三共公司的艾多沙班。
FDA的批准得到了III期随机双盲多中心研究LEX-209(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02740335)的支持，该试验纳入了208名患者，比较了Balfaxar与凝血剂Kcentra的疗效和安全性。208名患者随机分配到Balfaxar组(N=105)或Kcentra组(N=103)。据报告，Balfaxar组和Kcentra组的基线国际标准化比值(INR)分别为3.96和3.56。
该研究表明，Balfaxar符合止血疗效的主要终点，并不劣于对照药物Kcentra。Balfaxar在94.6%的患者中实现了有效止血，相比之下，接受Kcentra治疗的患者为93.5%。在最终分析中，Balfaxar组和Kcentra组的有效止血率分别为94.3%和94.2%，差异为0.1%。
在输注结束后30分钟(次要终点)达到INR 1.5或更低的患者比例，在Balfaxar组为78.1%，Kcentra组为71.8%。
在接受Balfaxar治疗的患者中报告的最常见的不良反应为手术疼痛、伤口并发症、乏力、贫血、排尿困难、手术呕吐和导管部位相关反应。
虽然各治疗组的安全性相似，但在接受Balfaxar治疗的患者中观察到更多的并发症。试验结果还显示，接受Balfaxar治疗的三名研究参与者经历了四次血栓栓塞事件。其中一项被评估为可能与研究药物有关。在接受Kcentra治疗的对照组中没有出现这样的问题。
此外，Balfaxar的标签上的黑框警告强调了严重和潜在致命的动脉和静脉血栓栓塞并发症的风险。在FDA给Octapharma的批准函中，监管机构表示，仅对上市后严重不良事件进行分析来评估这些血栓栓塞风险是不够的。该机构要求招募至少3574名患者进行上市后研究，且该公司必须在今年年底前向FDA提交试验方案，并在2031年底前完成研究。
参考来源：Octapharma’s prothrombin complex concentrate, Balfaxar®, receives FDA approval for warfarin reversal in urgent surgery & invasive procedures. News release. Octapharma USA. Accessed July 26, 2023.
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