根据Neurocrine Biosciences制药公司8月28日的新闻稿，公布了美国FDA批准的用于治疗成人亨廷顿病(HD)相关舞蹈病的INGREZZA(valbenazine,缬苯那嗪)的新数据，包括来自3期KINECT®-HD研究的探索性结果。研究数据显示：从第2周到第12周，INGREZZA与安慰剂相比，对HD舞蹈病的改善持续更大。这些数据将于8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行的MDS国际帕金森病和运动障碍大会上公布。
Ingrezza是唯一一种单胶囊、每日一次的选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂，VMAT2是一种调节从细胞质到突触小泡储存和释放单胺的转运蛋白。
此前于2017年，该药获批用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。目前批准使用的Ingrezza剂量为40毫克、60毫克和80毫克胶囊。INGREZZA尚未被批准用于任何其他剂型。
这项随机、双盲、安慰剂对照的KINECT®-HD研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04102579)评估了Ingrezza治疗成人舞蹈病合并HD的有效性和安全性 。
患者被随机分配每天口服一次缬苯那嗪(40mg/天开始，如果需要，每2周增加20mg，最多80mg/天)或安慰剂，持续12周。主要终点是统一亨廷顿病评定量表(UHDRS)总最大舞蹈病(TMC)评分从基线到治疗期结束的变化(第10周和第12周的平均评分)。TMC评分从0分(无舞蹈病)到4分，分为7个不同的身体部位;总分在0到28分之间。
根据新的探索性分析，与安慰剂相比，缬苯那嗪40mg早在第2周就获得了更大的经安慰剂调整的舞蹈病改善，并在第12周保持了更大的疗效。此外，在所有研究访问中，与安慰剂相比，使用Ingrezza治疗的患者在临床总体印象变化(CGI-C)和患者总体印象变化(gi - c)的基础上被评为“大大改善”或“非常改善”的比例始终较高。
这些新数据支持先前报道的数据，即与安慰剂相比，缬苯那嗪治疗在治疗期结束时取得了统计学上显着的TMC平均降低。
安全性方面，治疗中出现的不良事件总体上与已知的缬苯那嗪安全性一致。在本研究中，接受缬苯那嗪治疗的参与者中没有观察到自杀行为或自杀意念的恶化。
参考来源：Neurocrine Biosciences presents new Ingrezza® (valbenazine) capsules data demonstrating early and sustained improvements in chorea associated with Huntington’s disease. News release. Neurocrine Biosciences. Accessed August 28, 2023.
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