法布里病是一种罕见的遗传性疾病，在英国大约有1150人受到影响。患有法布里病的人体内不能产生足够的α -半乳糖苷酶A，而这种酶是分解某些脂肪酸所必需的。当这些脂肪酸不能被适当地分解时，它们会导致堆积，对心脏、肾脏和大脑等重要器官造成进行性损害。目前还没有治愈法布里病的方法；然而，现有的治疗方案，包括ERT和伴侣疗法，可以预防疾病的进展，并有助于控制症状。
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐Chiesi公司的Elfabrio(pegunigalsidase alfa)作为治疗成人法布里病(也称为α -半乳糖苷酶缺乏症)的一种选择。
Elfabrio是一种新型酶替代疗法(ERT)，是一种在植物细胞培养物中表达的重组人α-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供较长的半衰期。该药每两周通过静脉输注进行一次。该疗法旨在为确诊为法布里病的患者提供改良版的α-半乳糖苷酶 。
该建议是基于3期临床试验的结果，该试验表明Elfabrio的耐受性良好，并且与英国国家医疗服务体系(NHS)目前使用的agalsidase alfa和migalastat具有相似的临床疗效和耐受性。
“我们很高兴NICE推荐了pegunigalsidase alfa，为全英格兰的法布里病患者带来了新的治疗选择。”Chiesi UK&I全球罕见疾病医疗事务主管Kamran Iqbal博士对这一建议持乐观态度，并补充道：“法布里病会带来多种复杂的症状，由于一种疗法可能并不适合所有人，因此为患者提供额外的治疗选择至关重要。”
目前，pegunigalsidase alfa已在欧盟、北爱尔兰和英国批准用于已确诊患有该疾病的成年患者的长期酶替代疗法。该疗法在美国也被批准用于治疗确诊的法布里病成人。
参考来源：‘NICE recommends Elfabrio®▼(pegunigalsidase alfa) for adults with Fabry Disease in Final Draft Guidance’，新闻发布。Chiesi UK；2023年9月1日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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