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聚乙二醇化酶替代疗法!Elfabrio用于治疗法布里病在美获批

[ 人气:165 | 日期: 2023-05-11 | 返回 | 打印 ]

Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics于5月10日联合宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Elfabrio(pegunigalsidase alfa-iwxj)用于治疗法布里病成人患者。
 
聚乙二醇化酶替代疗法!Elfabrio用于治疗法布里病在美获批_香港济民药业
 
法布里病是一种X连锁遗传性疾病,由溶酶体α–半乳糖苷酶活性不足引起,这种酶导致人体内溶酶体中一种称为globotriaosylceramide神经酰胺(Gb3)的脂肪物质异常沉积的进行性积累。法布里病患者遗传了α–半乳糖苷酶的缺陷,这种酶通常是Gb3分解的原因。随着时间的推移,Gb3的异常储存增加,因此,Gb3主要在血管和组织中积累。Gb3沉积的最终后果包括疼痛发作、外周感觉受损和终末器官衰竭。法布里病通常采用酶替代疗法(ERT)进行治疗,用重组形式的蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶。
 
该药正是一种聚乙二醇化酶替代疗法(ERT),即每两周进行一次静脉注射或静脉输注,建议用量为1mg/kg,该疗法于上周获得欧盟委员会的批准。
 
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Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床开发计划中接受评估,涵盖超过140名患者,治疗随访期长达7.5年。它已在ERT初治和经治患者中进行了研究,包括一项头对头试验。
 
该试验达到了其主要终点,显示Elfabrio在控制肾小球滤过率(eGFR)下降方面的疗效与获批酶替代疗法agalsidase beta相比,达到非劣效性标准。
 
全部临床数据皆表明,Elfabrio具有成为长效疗法的潜力。
 
在试验中,Elfabrio的耐受性通常很好,最常见的不良反应(≥15%)是输液相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、四肢疼痛和鼻窦炎,大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
 
参考来源:FDA Approves Elfabrio (pegunigalsidase alfa-iwxj) for the Treatment of Adult Patients with Fabry Disease

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