Chiesi Group近日宣布，欧盟委员会已批准Elfabrio(pegunigalsidase alfa)的新给药方案，允许对接受酶替代疗法(ERT)且病情稳定的法布里病成人患者，每四周(E4W)给予2mg/kg的剂量。
该决定是在欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)给出积极意见后做出的，标志着该疗法的给药方案进行了重要更新。
法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶a缺乏。这种缺乏会导致身体细胞中一种名为三己糖神经酰胺(GL-3)的脂肪物质在体内细胞中积聚，影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统和其他器官。法布里病会导致一系列严重的体征和症状，包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、排汗能力下降、进行性肾衰竭、心脏并发症和中风风险增加。
这种疾病对男性和女性都有影响，从童年到成年都可能出现，通常会出现延误诊断或误诊。虽然法布里病很罕见，但早期发现和获得适当的治疗(如酶替代疗法或药物伴侣疗法)对于控制症状和减缓疾病进展至关重要。
Elfabrio为聚乙二醇化重组人α-半乳糖苷酶A，其核心作用机制是补充并替代患者体内缺乏的α-半乳糖苷酶A，从而分解并减少毒性脂质沉积，延缓器官损伤进展。
欧盟委员会的决定得到了BRIGHT研究(NCT03180840) (PB-102-F50) 数据的支持。该研究是一项开放标签转换试验，旨在评估每四周一次、每次2mg/kg给药方案在52周内的安全性、有效性和药代动力学。正在进行的一项开放标签扩展研究(NCT03614234)也进一步支持了这些发现。
新闻稿指出，将输注间隔从每两周延长至每四周有助于减少治疗中断，并为日常生活提供更大的灵活性。
参考来源：
Chiesi Global Rare Diseases and Protalix BioTherapeutics Announce European Commission Approval of Additional Dosing Regimen of Every Four Weeks for Elfabrio® (pegunigalsidase alfa), 09 March 2026.
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