今日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布欧盟委员会（EC）已授予PRX-102（pegunigalsidase alfa）治疗法布里病成人患者的上市许可。
法布里病是一种X连锁遗传性疾病，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。法布里病通常采用酶替代疗法(ERT)进行治疗，即每两周通过静脉输注一次，用重组形式的蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶。
而PRX-102正是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化酶替代疗法，每两周注射一次，目前正由美国FDA评估。
批准PRX-102是基于在超过140名患者中进行的全面临床开发计划的结果，治疗时间长达7.5年。PRX-102已在未曾接受过ERT和曾接受过ERT的患者中进行了试验，包括一个达到主要终点的头对头试验。通过评估肾小球滤过率（eGFR）的下降后发现，PRX-102在控制肾脏疾病方面显示出与获批酶替代疗法相当的疗效。
来自现有的临床项目的数据表明，PRX-102有可能成为一种持久的治疗方法，具有良好的耐受性和免疫原性。
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