Autolus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意审查obecabtagene autoleucel(Obe-cel)用于治疗复发或难治性(r/r)成人B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的生物制品许可申请(BLA)。预计将于2024年11月16日做出监管决定。
Obe-cel是一种CD19 CAR T细胞研究疗法，旨在克服与当前CD19 CAR T细胞疗法相比在临床活性和安全性方面的局限性。Obe-cel设计有快速靶结合关闭率，以最大限度地减少编程T细胞的过度激活。obe-cel的临床试验表明，这种“快速关闭率”模式降低了毒性和T细胞衰竭，从而改善了持久性并导致r/r成人ALL患者的高水平持久缓解。
BLA得到了2期FELIX试验（ClinicalTrials.gov 标识符:NCT04404660）的数据支持，该试验包括127名接受obe-cel治疗的复发或难治性B细胞ALL患者。
主要终点是总缓解率，次要终点包括缓解持续时间、MRD阴性、CR率和安全性。
结果显示，总体缓解率（定义为达到完全缓解[CR]或达到CR但血液学不完全恢复[CRi]的患者比例）为78%（中位随访时间为16.6个月） 。 在患有形态学疾病的患者中（定义为≥5%骨髓[BM]原始细胞或存在髓外疾病[EMD]，无论BM原始细胞状态如何；n=98），74%达到CR或CRi； 95%的评估反应者为微小残留病(MRD)阴性。 在没有形态学疾病的患者 (n=29) 中，100%的MRD阴性。
据报道，所有接受治疗的患者12个月时的无事件生存率(EFS)为50%； 只有17%的缓解者在缓解期间继续进行干细胞移植。 研究发现，淋巴细胞清除时白血病负荷较低的患者预后较好。
obe-cel的安全性被认为是有利的，2%的患者经历3级或更高级别的细胞因子释放综合征，7%经历3 级或更高级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征。 淋巴细胞清除时较高的白血病负荷与严重毒性的可能性较大相关。
关键2期FELIX研究数据已在2023年6月举行的2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布，更新后的数据已于2023年12月举行的美国血液学学会年会上公布。
Autolus表示，计划在今年上半年向欧洲药品管理局(EMA)提交obe-cel在复发/难治性ALL中的上市授权申请。
参考来源：
Autolus Therapeutics announces acceptance of Biologics License Application for obecabtagene autoleucel (obe-cel) as a potential treatment for relapsed/refractory Adult B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). News release. Autolus Therapeutics. January 22, 2024.
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