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Pitolisant被FDA授予Prader-Willi综合征孤儿药地位

[ 人气:152 | 日期: 2024-04-09 | 返回 | 打印 ]

据Harmony Biosciences Holdings, Inc.近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予pitolisant治疗Prader-Willi综合征(PWS)的孤儿药指定资格。
 
Pitolisant被FDA授予Prader-Willi综合征孤儿药地位_香港济民药业
 
PWS是一种罕见的遗传性神经疾病,具有许多由下丘脑功能障碍引起的症状。下丘脑是大脑的一部分,控制睡眠-觉醒状态的稳定性和调节饥饿和饱腹感之间平衡的信号,导致PWS患者的主要症状、食欲过盛(强烈持续的饥饿感伴有对食物的专注、消耗食物的极端冲动、与食物相关的行为问题和缺乏正常饱腹感)、日间过度嗜睡(EDS)和行为症状。其他特征包括肌肉张力低、身材矮小和认知障碍。
 
Pitolisant是一种选择性组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂,可增加组胺的合成和释放。目前以品牌名Wakix上市,获批用于治疗成人发作性睡病的EDS或猝倒。
 
Pitolisant被FDA授予Prader-Willi综合征孤儿药地位_香港济民药业
 
在即将到来的3期注册TEMPO研究中,Harmony公司将评估pitolisant在PWS治疗EDS和行为障碍的安全性和有效性。这项全球研究预计于2024年第一季度开始,将对6岁及以上的PWS患者进行随机、双盲、安慰剂对照试验 。
 
参考来源:
Harmony Biosciences receives US Food and Drug Administration Orphan Drug designation for pitolisant in Prader-Willi Syndrome. News release. Harmony Biosciences. February 20, 2024. Accessed February 21, 2024


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