美国东部时间4月29日，CSL Vifor和Travere Therapeutics联合宣布，欧盟委员会(EC)已批准将FILSPARI(sparsentan，司帕生坦)的有条件上市许可(CMA)转换为标准上市许可(MA)，用于治疗尿蛋白排泄量≥1.0g/天(或尿蛋白/肌酐比值≥0.75 g/g)的原发性IgA肾病(IgAN)成人患者。此前，欧盟委员会已于2024年4月授予该药物有条件上市许可。现标准上市许可已授予所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。
在美国，该药物于2023年2月获得FDA加速批准并于2024年9月获得FDA全面批准，用于减缓患有原发性IgA肾病且有疾病进展风险的成年人的肾功能衰退。
IgA肾病(IgAN)是一种自身免疫性疾病，通过损害小血管的过滤功能来影响肾脏；是由一种异常蛋白质引起的，这种蛋白质会损害肾小球(肾脏的过滤结构)。其他IgA肾病症状可能包括尿液中出现蛋白尿、手脚肿胀和高血压。目前IgA肾病的治疗方法旨在减少蛋白尿，控制血压，并减缓疾病的进展。这种疾病的一线治疗通常包括血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)，钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂提供额外的肾脏保护。
Sparsentan是一种双重内皮素和血管紧张素II受体阻滞剂、每日一次的口服药物，旨在选择性地针对IgAN疾病进展的两个关键途径。它可以减少患有原发性IgA肾病且有疾病快速进展风险的成人的蛋白尿。值得注意的是，这是在欧洲第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法，目前在德国、奥地利和瑞士上市。
此次在欧盟的批准基于全面的临床数据集，包括关键III期PROTECT研究的积极确认结果。ROTECT研究是迄今为止IgA肾病 (IgAN)领域规模最大的介入性研究之一，也是这一罕见肾病领域唯一的头对头对照试验。这是一项全球性的、随机的、多中心的、双盲的、平行组、活性药物对照临床试验，旨在评估400毫克Sparsentan与300毫克厄贝沙坦(一种血管紧张素II受体阻滞剂[ARB])的安全性和有效性。
该研究纳入了404例18岁及以上IgA肾病患者，这些患者即使接受了至少50%的最大标示剂量和最大耐受剂量的血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂或ARB治疗，仍出现持续性蛋白尿。
分析显示，PROTECT研究在预设的中期分析中达到了其主要终点，且具有统计学意义。经过36周的治疗，接受FILSPARI治疗的患者蛋白尿水平较基线平均降低49.8%，而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平较基线平均降低15.1%。该研究的两年验证性结果表明，与厄贝沙坦相比，FILSPARI治疗在eGFR慢性斜率终点方面取得了统计学意义，并显示出具有临床意义的肾功能保留。eGFR是一种血液检测指标，用于衡量肾脏过滤血液中废物的能力。
至于安全性，除头晕和低血压外，Sparsentan和厄贝沙坦治疗中出现的不良事件数量相当。
参考来源：
CSL Vifor and Travere Therapeutics announce standard EU approval for FILSPARI® in IgA Nephropathy
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