据诺华公司7月17日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Fabhalta®(iptacopan，伊普可泮)常规批准，用于延缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能下降。此次批准将Fabhalta此前于2024年8月获得的FDA加速批准（用于降低原发性IgA肾病患者的蛋白尿）转为验证性试验数据完成后的常规批准。
IgA肾病是一种慢性免疫介导性疾病，会导致肾衰竭。现在，Fabhalta是首个也是目前唯一一个能显著延缓原发性IgA肾病肾功能下降的补体抑制剂。
该药是一种补体因子B抑制剂，旨在选择性地靶向替代补体途径，该途径是IgA肾病中肾小球炎症和肾损伤的几个关键驱动因素之一。通过抑制B因子，旨在减少持续的补体介导损伤并延缓疾病进展。在美国，该药也被批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿和补体3肾小球病。
关键性临床试验
从加速批准转为常规批准是基于随机、安慰剂对照、双盲的3期APPLAUSE-IgAN试验（NCT04578834）的长期数据。
该研究评估了iptacopan在经活检证实的原发性IgA肾病成人患者中的疗效。受试者估算肾小球滤过率[eGFR]≥20mL/min/1.73m²，且在接受稳定剂量最大耐受剂量的肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗（可联合或不联合稳定剂量的SGLT2抑制剂）的情况下，尿蛋白/肌酐比值[UPCR]≥1g/g。
研究受试者（N=477）按1:1的比例被随机分配，每日两次接受200mgiptacopan或安慰剂治疗。最终分析的主要终点是主要研究人群（eGFR≥30mL/min/1.73m²的患者）在24个月期间的年化总eGFR斜率。
结果显示，该研究达到了最终分析的主要终点，表明与安慰剂相比，使用iptacopan治疗可显著减缓肾功能下降的速度。在24个月的治疗期间，iptacopan组eGFR较基线的年均变化值为-3.0mL/min/1.73m²/年，而安慰剂组为-5.7mL/min/1.73m²/年（治疗效应为2.8mL/min/1.73m²/年[95%CI:1.6–3.9]；P<0.0001）。
这一疗效在所有亚组中均保持一致，包括按年龄、性别、种族、基线疾病特征及SGLT2抑制剂使用情况划分的亚组。
最终分析数据还表明，第9个月和第24个月的UPCR治疗效果与中期分析结果一致。
研究还发现，与安慰剂相比，iptacopan显著延缓了首次发生复合肾衰竭终点事件的时间。iptacopan组21.4%的患者发生了肾衰竭事件，而安慰剂组为33.5%（风险比，0.6[95%CI，0.4-0.8]；P=0.0015）。复合终点事件的各个组成部分包括：
• 持续性肾小球滤过率（eGFR）较基线下降30%或以上：21%vs33.1%。
• 维持性透析：两组各1例。
• 持续性eGFR低于15mL/min/1.73m²：两组均无。
• 接受肾移植：两组均无。
• 因肾衰竭死亡：两组均无。
报告显示，在患有IgA肾病的成人中使用iptacopan最常见的不良反应是腹痛、头晕和恶心。
诺华美国区总裁Victor Bultó表示：“今天的批准进一步巩固了Fabhalta在保护肾功能方面的作用，它能显著延缓疾病进展，这对面临长期肾损伤风险的患者来说意义重大。”
Fabhalta的处方信息中包含一项黑框警告，指出该药会增加由荚膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和b型流感嗜血杆菌）引起的严重甚至危及生命的感染风险。鉴于此风险，Fabhalta仅可通过一项名为Fabhalta REMS的风险评估和缓解策略(REMS)项目获得。该项目要求未及时接种疫苗的患者必须接种针对荚膜细菌的疫苗或接受抗菌药物预防性治疗。
参考来源：
‘Novartis Fabhalta® (iptacopan) receives FDA traditional approval as first and only complement inhibitor to significantly slow kidney function decline in primary IgAN’，新闻稿。Novartis；2026年7月17日发布。
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