据阿斯利康9月24日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)联合帕妥珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人的补充生物制剂许可申请(sBLA)。《处方药用户付费法案》的生效日期预计在2026年第一季度。如果获得批准，基于ENHERTU的治疗方法将进入HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线治疗，并有可能成为新的治疗标准。
HER2阳性转移性乳腺癌是一种由HER2过表达或扩增驱动的侵袭性疾病，影响15%至20%的转移性乳腺癌患者。HER2是一种酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，在包括乳腺癌在内的多种肿瘤表面表达。虽然HER2靶向治疗已改善了预后，但预后仍然不佳，大多数患者在一线治疗后两年内病情进展。
fam-trastuzumab deruxtecan-nxki是一种HER2靶向抗体和拓扑异构酶抑制剂结合物，目前以ENHERTU品牌销售，作为HER2阳性转移性乳腺癌的二线疗法。
除了乳腺癌这一适应症，该药物还获批用于治疗经当地或区域批准的检测方法检测出肿瘤存在HER2(ERBB2)激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌成年患者；用于治疗局部晚期或转移性HER2阳性（IHC 3+或2+/ISH+）胃腺癌或胃食管交界处腺癌成年患者，这些患者此前已接受过基于曲妥珠单抗的治疗方案；以及治疗既往接受过全身治疗且尚无令人满意的替代治疗选择的不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）实体瘤成年患者。
sBLA的提交得到了来自3期DESTINY-Breast09试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04784715)的数据的支持，该试验评估了ENHERTU在HER2阳性(免疫组织化学[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+)的转移性乳腺癌成人中的疗效和安全性，这些患者之前没有接受化疗或HER2靶向治疗晚期或转移性乳腺癌。
研究参与者(N=1157)被随机分配接受ENHERTU联合帕妥珠单抗治疗；ENHERTU单药治疗；或紫杉烷(紫杉醇或多西他赛)、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(标准护理；THP)。主要终点是通过盲法独立中心审查评估的无进展生存期。
预先指定的中期分析结果显示，与标准护理THP相比，ENHERTU+帕妥珠单抗联合治疗可降低44%的疾病进展或死亡风险(风险比[HR]，0.56 [95% CI，0.44-0.71]；P <.00001)，中位PFS分别为40.7个月和26.8个月。在多个亚组中都观察到了这种益处(例如，预先指定的新发或复发性疾病的分层因素、激素受体状态、PIK3CA突变状态)。
结果还显示，ENHERTU联合帕妥珠单抗治疗的确认客观缓解率（次要终点）为85.1%（58例完全缓解），而THP治疗的确认客观缓解率为78.6%（33例完全缓解）。ENHERTU联合帕妥珠单抗治疗的中位缓解时间为39.2个月，THP治疗的中位缓解时间为26.4个月。
中期总生存期数据似乎也显示ENHERTU联合帕妥珠单抗治疗优于THP组，但分析时数据尚不成熟（HR，0.84 [95% CI，0.59-1.19]）。
在DESTINY-Breast09试验中，ENHERTU联合帕妥珠单抗治疗的安全性特征与每种单独治疗的已知特征一致，未发现新的安全性问题。
参考来源：
Enhertu® (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) plus pertuzumab granted Priority Review in the US as 1st-line treatment for patients with HER2-positive metastatic breast cancer. News release. AstraZeneca. September 24, 2025.
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