礼来公司于12月3日宣布，美国FDA已批准Jaypirca（pirtobrutinib，中文名:吡托布替尼）用于治疗既往接受过共价布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)成人患者。FDA的这项批准扩大了Jaypirca的适应症范围，使其涵盖处于治疗早期阶段的患者，并将原定于2023年12月获批的用于既往接受过至少两线治疗人群的加速批准转为常规批准。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)是生长缓慢的非霍奇金淋巴瘤，起源于称为淋巴细胞的白细胞。 CLL是成人中最常见的白血病类型之一。从病理学和免疫表型角度来看，SLL与CLL相同，二者的主要区别在于癌细胞的分布位置。 CLL的癌细胞存在于血液中，而SLL的癌细胞则存在于淋巴结中。
Jaypirca是首个也是目前唯一获得FDA批准的非共价（可逆）BTK抑制剂，它是一种高选择性激酶抑制剂，利用一种新型的非共价结合机制，延长了靶向BTK通路治疗对既往接受过共价BTK抑制剂（伊布替尼、阿卡替尼或泽布替尼）治疗的复发或难治性CLL/SLL患者的疗效。
此次标签扩展基于随机、开放标签的3期BRUIN-CLL-321试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04666038)的数据。该试验评估了非共价BTK抑制剂Jaypirca在既往接受过至少一种共价BTK抑制剂治疗的成年患者中的疗效。
研究参与者(N=238)按1:1的比例随机分组，分别接受每日一次口服200mgJaypirca直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应(n=119)，或由研究者选择接受idelalisib联合利妥昔单抗或苯达莫司汀联合利妥昔单抗治疗(n=119)。随机分组根据17p缺失状态和既往是否接受过维奈托克治疗进行分层。
主要终点为无进展生存期(PFS)，由独立审查委员会根据2018年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会标准进行评估。
研究结果显示，中位随访时间为6.6个月时，Jaypirca治疗使疾病进展或死亡风险降低了42%（风险比 [HR] 为 0.58 [95% CI，0.38-0.89]；P = 0.0105）。Jaypirca组的中位无进展生存期(PFS)为11.2个月（95% CI，9.5-11.4），研究者选择组为8.7个月（95% CI，7.2-10.2）。
结果还显示，主要分析的客观缓解率(ORR)在Jaypirca组为31.1%（95% CI，23-40.2），在研究者选择组为29.4%（95% CI，21.4-38.5）。
在更新的分析中，中位随访时间为19.8个月，结果显示，Jaypirca组32%的患者死亡，研究者选择组27%的患者死亡。总生存期的未校正风险比(HR)为1.09（95% CI，0.68-1.75）；客观缓解率(ORR)分别为48.7%（95% CI，39.5-58.1）和38.7%（95% CI，29.9-48）。
在既往试验和该试验的汇总安全性人群中，接受Jaypirca治疗的患者最常见（≥30%）的包括实验室检查异常的不良反应是中性粒细胞计数降低、血红蛋白降低、白细胞计数降低、疲乏、血小板计数降低、淋巴细胞计数降低和血钙降低。试验中报告的最常见不良反应（≥20%）是肺炎和上呼吸道感染。
参考来源：
US FDA approves expanded indication for Lilly’s Jaypirca (pirtobrutinib), the first and only non-covalent (reversible) BTK inhibitor, for adults with relapsed or refractory CLL/SLL previously treated with a covalent BTK inhibitor. News release. Eli Lilly. December 3, 2025.
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