BioCryst生物制药公司于12月12日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准口服Orladeyo(berotralstat)颗粒剂用于预防2岁至12岁以下儿童遗传性血管性水肿(HAE)的发作。此前，Orladeyo胶囊剂于2020年12月获得FDA批准，用于预防12岁及以上成人和儿童HAE发作，目前已在全球45个以上国家获批上市。
此外，BioCryst已向欧洲药品管理局和日本药品和医疗器械管理局提交了Orladeyo口服颗粒剂用于治疗2岁至12岁以下HAE患者的申请。该公司计划在包括加拿大在内的其他地区提交监管申请。
在因C1抑制剂缺乏或功能障碍引起的遗传性血管性水肿(HAE)患者中，血浆激肽释放酶活性不受控制地升高会导致血管性水肿发作。Orladeyo通过降低血浆激肽释放酶活性来控制过量缓激肽的生成，从而减轻HAE相关的肿胀和疼痛。
这是目前首个也是唯一一个针对2岁及以上HAE患者的靶向口服预防性治疗药物。
此次儿科批准是基于单臂、开放标签的3期APeX-P试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05453968）的药代动力学和安全性数据。该试验评估了Orladeyo在2至12岁以下、体重至少12公斤的患者中的预防性治疗效果。试验中，29名受试者接受了12周的标准治疗，之后开始每日服用基于体重的Orladeyo。在标准治疗期间，HAE的月发作率中位数为0.96（范围：0-5.0）。
在接受Orladeyo治疗期间，每4周评估一次HAE发作率，持续长达48周。所有29名患者均完成了至少12周的治疗，其中17名患者完成了48周的治疗。
研究结果显示，从第1个月到第12个月，每月HAE发作次数的中位数为0（范围：第1个月：0-4.0；第12个月：0-1.7）。鼻咽炎、上呼吸道感染和头痛是最常见的不良反应。
新的口服颗粒剂型使低龄患者更容易服用。颗粒可以直接倒入口中，用水或牛奶送服，也可以撒在非酸性食物上食用。儿童患者的推荐剂量根据体重而定。口服颗粒剂以单剂量包装供应，剂量规格分别为72毫克、96毫克、108毫克和132毫克，预计将于2026年4月上市。
参考来源：
BioCryst announces FDA approval of Orladeyo® (berotralstat) oral pellets, first and only oral prophylactic treatment for patients with HAE aged 2 to <12 years. News release. BioCryst. December 12, 2025.
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