生物制药公司Intellia Therapeutics于4月27日公布了一项评估lonvoguran ziclumeran(lonvo-z，原名NTLA-2002)用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的3期HAELO试验取得的积极顶线结果。试验达到了主要终点和所有关键次要终点；单次注射lonvo-z使大多数患者在六个月的疗效评估期内摆脱了血管性水肿发作和持续治疗，表明其有望成为首个也是目前唯一一个一次性治疗HAE的药物。
该公司表示，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交滚动生物制品许可申请(BLA)；如果获得批准，预计将于2027年上半年在美国上市。
Lonvo-z是一种体内CRISPR基因编辑候选药物，旨在通过灭活激肽释放酶B1(KLKB1)基因来永久降低激肽释放酶和缓激肽水平。这种一次性治疗有望使患者长期摆脱血管性水肿发作，并无需持续接受遗传性血管性水肿(HAE)治疗。
这项随机、双盲、安慰剂对照的HAELO试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06634420）纳入了80名年龄在16岁及以上的I型或II型遗传性血管性水肿(HAE)患者。研究参与者被随机分配接受lonvo-z(n=52)或安慰剂(n=28)单次静脉输注。
接受长期预防性治疗的患者（占参与者的71%）需要在给药前几周停用其药物。主要终点是研究者确认的HAE发作次数（时间标准化值），时间范围为第5周至第28周。
结果显示，与安慰剂相比，lonvo-z治疗使HAE发作次数减少了87%（平均每月发作率：0.26 vs 2.10；P <.0001）。此外，在为期6个月的疗效评估期内，lonvo-z组有62%的患者未发生过敏性鼻炎且无需治疗，而安慰剂组仅为11%（P < 0.0001）。
截至数据截止日期（2026年2月10日），所有在基线或第28周交叉点接受lonvo-z治疗的患者均未接受长期预防性治疗。
安全性方面，lonvo-z最常见的不良事件为输注相关反应、头痛和疲劳，严重程度为轻度至中度。
HAELO试验的更多数据将于2026年6月在2026年欧洲过敏与临床免疫学会大会上公布。
参考来源：
Intellia Therapeutics reports positive phase 3 results in hereditary angioedema, marking a global first for in vivo gene editing. News release. Intellia Therapeutics. April 27, 2026.
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