DAWNZERA(donidalorsen)是由Ionis Pharmaceuticals开发的首个RNA靶向药物，于2025年8月获美国FDA批准，用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)患者的发作。其核心机制为通过反义寡核苷酸配体偶联(LICA)技术沉默前激肽释放酶(PKK)的表达，从而中断HAE发作的炎症信号通路。
【生产企业】：Ionis制药公司（Ionis Pharmaceuticals, Inc.）
【规格】：80mg/0.8mL
【商标】：DAWNZERA
【通用名】：donidalorsen
【中文名】：多尼达洛森
【性状】：本品为一种无菌、不含防腐剂、透明、无色至淡黄色的溶液，以单剂量自动注射器的形式供应。
【贮藏】：原包装储存在2°C-8°C的冰箱中避光保存。请勿冷冻，请勿暴露在高温环境下。本品原包装可在30°C的室温下储存长达6周；如果在室温下储存6周内未使用，请丢弃。
【DAWNZERA适应症和用途】
DAWNZERA适用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)的发作。
【DAWNZERA用法用量】
仅用于皮下注射。给药步骤请参考文末【DAWNZERA给药说明】
1、推荐剂量：每4周皮下注射80mg。也可以考虑每8周注射80mg的剂量。
2、遗漏剂量：如果错过一次剂量，应尽快补药。从最近一次给药之日起，按照推荐的给药频率（每4周或每8周）继续治疗。
3、注意事项：
(1) 本品可用于自我给药或由护理人员给药。在开始治疗前，应向患者或护理人员详细说明该自动注射器的正确准备和皮下注射方法。
(2) 在注射前30分钟将单剂量自动注射器从冰箱中取出，使其自然恢复至室温。切勿采用其他加热方法。
(3) 给药前，仔细检查本品外观，查看是否有颗粒物和变色现象。溶液应呈现透明、无色至浅黄色。若在给药前观察到浑浊、颗粒物或变色现象，请勿使用。
(4) 可以选择腹部或大腿上部区域进行皮下注射自行给药。如果由护理人员或医护人员进行注射，也可以选择上臂后部作为注射部位。
【DAWNZERA禁忌症】
对donidalorsen或本品的任何辅料有严重过敏反应史的患者。
【DAWNZERA不良反应】
最常见的不良反应(≥ 5%)是注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。
【DAWNZERA警告和注意事项】
过敏反应：据报道，接受本品治疗的患者出现过敏反应。如果出现严重过敏反应的症状或迹象，建议患者停用本品并立即就医。
【DAWNZERA特殊人群中的使用】
1、孕妇：尚无关于孕妇使用本品评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局风险的可用数据。
2、哺乳：目前尚无关于本品及其代谢产物在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁产量的影响的数据。在考虑母乳喂养的发育和健康益处时，应同时考虑到母亲对本品的临床需求以及本品对母乳喂养婴儿可能产生的任何潜在不良影响，以及母亲所患基础疾病对婴儿的影响。
3、儿科患者：本品预防HAE发作的安全性和有效性已在12岁及以上的儿科患者中得到证实。但在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
4、老年患者：临床试验没有纳入足够数量的65岁及以上的患者，以确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。
5、肾功能损伤：（1）对于轻度肾功能损伤(估计肾小球滤过率[eGFR] ≥60至< 90mL/min/1.73m2)的患者，不建议调整本品的剂量。（2）本品尚未在中度或重度肾功能损害或终末期肾病患者中进行过研究。
6、肝功能损害：（1）轻度肝功能损伤(由美国国家癌症研究所器官功能障碍工作组[NCI-ODWG]标准判定:总胆红素≤1 ×正常值上限[ULN]和天冬氨酸转氨酶[AST] >1 × ULN，或总胆红素> 1-1.5 × ULN和任何AST水平)的患者无需调整本品的剂量。（2）本品尚未在中度或重度肝功能损伤患者中进行过研究。不建议中度和重度肝功能损害患者(根据NCI-ODWG标准判定:总胆红素> 1.5倍ULN，无论AST水平如何)使用本品。
【DAWNZERA一般描述及作用机制】
DAWNZERA是一种反义寡核苷酸，旨在靶向并减少血浆激肽释放酶的前体激肽释放酶(PKK)的产生。PKK是一种关键蛋白，可激活与HAE急性发作相关的炎症介质。通过降低PKK水平，该药可防止缓激肽过量生成，从而降低遗传性血管性水肿患者的发病频率和严重程度。
【患者资讯资料】
1. 告知患者本品仅限用于皮下注射，患者可以选择自行给药或由护理人员给药。
2. 向患者或护理人员详细说明该自动注射器的正确准备及皮下注射操作方法。
3. 指导患者选择腹部或大腿上部区域进行皮下注射给药。如果由护理人员或医护人员进行注射，也可以选择上臂的后部作为注射部位。
4. 指导患者按处方使用本品。如果错过一次剂量，应尽快补药。从最近一次给药之日起，按照推荐的给药频率（每4周或每8周）继续治疗。
5. 告知患者使用本品后可能会出现过敏反应，包括过敏性休克。指导患者在出现严重过敏反应的迹象和症状时，应立即停止使用，并及时就医。见【警告与注意事项】
【DAWNZERA给药说明】
准备注射
1. 注射前30分钟将本品从冰箱中取出：（1）从冰箱中取出自动注射器。（2）请将自动注射器置于原包装盒中，并在注射前让其在室温下静置30分钟。（3）切勿试图通过使用其他热源（如微波炉或热水）来加速升温过程。
2. 检查药物：（1）检查有效期。（2）通过观察窗口检查药品。本品应呈透明、无色至淡黄色，无颗粒物。溶液中出现气泡是正常的。（3）若出现下列情况，请勿使用：①透明盖盖缺失或未安装好。②效期（EXP）已过。③药物呈现混浊、变色或有颗粒状物质。④自动注射器有损坏迹象。
3. 选择注射部位：（1）选择在腹部或大腿上部区域的注射部位。（2）只有医务人员或护理人员可以选择上臂后部。（3）请勿注射：①距离肚脐2英寸以内。②擦伤、触痛、发红或变硬的皮肤。③疤痕或受损皮肤。
4. 洗手并清洁注射部位。（1）用肥皂和水洗手。（2）用酒精湿巾以打圈的方式清洁注射部位。（3）注射前不要触摸清洁过的皮肤。
皮下注射给药
5. 取下并扔掉透明盖。
(1) 握住自动进样器的中间，使透明盖背对您。
(2) 直接取下透明盖子，将其直接拉下即可。切勿旋转取下，针头位于橙色针帽防护罩内部。
(3) 将透明盖子丢弃至垃圾桶或锐器收集容器中。
(4) 注意：①在注射前不要取下透明盖。②不要重新盖上自动注射器。③不要用手或手指按压橙色针头护罩。
6. 开始注射
(1) 用一只手握住自动注射器。将橙色的针头防护罩以90度的角度贴合在皮肤上。确保能看到观察窗口。
(2) 用力推入，并将注射器垂直紧贴皮肤。注射开始时，您会听到一声咔哒声。您也可能会听到第二声咔哒声，这是正常的。
(3) 将自动注射器紧贴皮肤按压10秒钟，以确保已注射完整剂量。注射过程中请勿移动、转动或改变注射器的角度。
7. 完成注射
(1) 检查橙色柱塞杆是否已向下移动，以填满整个视窗。注意：如果橙色的推进杆没有完全填满观察窗口，那么您可能没有接受到完整的剂量。如果出现这种情况或者您有其他疑问，请联系医护人员。
(2) 将自动注射器向上提起即可取出。从皮肤上取下后，橙色的针帽会自动固定到位并遮住针头。
(3) 注射部位可能会有一点点血迹或液体渗出，是正常现象。如果需要的话，用棉球或纱布压在伤口上，然后用小绷带包扎。自动注射器包含1剂药物。不要重复使用自动注射器。
扔掉DAWNZERA
8. 扔掉自动注射器。
(1) 使用后立即将用过的自动注射器放入锐器容器中。
(2) 注意：切勿将家用垃圾箱中的自动注射器丢弃。切勿回收已用过的锐器处理容器。切勿重复使用自动注射器或透明盖子。
信息来源：
[1]https://ionis.com/medicines/DAWNZERA/DAWNZERA-FPI.pdf#xd_co_f=ZTUyZjQyZGEtM2U0NC00ODAzLTg4NjEtOTgzNzQ4YzNlMWE4~
[2]https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-approved-us-first-and-only-rna-targeted
[3]https://www.drugs.com/imprints.php?action=search&drugname=dawnzera
注：以上说明书为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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