全球性生物制药公司argenx于1月13日宣布，美国FDA已接受efgartigimod alfa-fcab的补充生物制品许可申请(sBLA)并进行优先审评，用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)血清阴性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者。该申请的处方药用户收费法案生效日期为2026年5月10日。
全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫性疾病，由靶向神经肌肉接头(NMJ)的致病性IgG引起，导致神经肌肉传递受损，进而引起严重的、甚至危及生命的肌无力和慢性疲劳。
约80%的gMG患者血清中可检测到针对乙酰胆碱受体(AChR)的抗体，这些患者被诊断为AChR抗体阳性gMG。约20%的gMG患者血清中检测不到针对AChR的抗体，被称为AChR抗体阴性gMG。这些患者可能存在针对其他NMJ蛋白的自身抗体，例如肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)和低密度脂蛋白受体相关蛋白4(LRP4)等。大约1-10%的重症肌无力(gMG)患者可检测到抗MuSK抗体，而大约1-5%的gMG患者可检测到抗LRP4抗体。约10%的患者体内未检测到任何针对AChR、MuSK或LRP4的自身抗体。这些三重血清阴性患者以往被排除在研究之外，与可检测到自身抗体的患者相比，他们的疾病负担更重，未满足的医疗需求也更大。
目前，尚无获批的治疗方法可用于治疗抗LRP4抗体阳性患者或三重血清阴性患者。
Efgartigimod alfa-fcab是一种静脉注射(IV)的新生儿Fc受体阻滞剂，目前以Vyvgart®的商品名获批用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)阳性成人的重症肌无力，以及适用于成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者，特别是那些疾病活动或复发且对皮质类固醇或免疫球蛋白治疗反应不佳的患者。
针对乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)阴性重症肌无力(gMG)的生物制品许可申请(sBLA)得到了双盲、安慰剂对照的3期ADAPT SERON研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06298552）数据的支持。
研究中，患有AChR-Ab阴性gMG（MuSK+、LRP4+或三重血清阴性gMG）的受试者被随机分配接受每周一次的Efgartigimod alfa-fcab输注(n=58)或安慰剂输注(n=61)，共4次。
主要终点是重症肌无力日常生活活动量表(MG-ADL)总分从基线到第29天的变化。MG-ADL用于评估MG症状及其对日常活动的影响，评分越高表示病情越严重。
研究结果显示，在总体人群中，与安慰剂组相比，Efgartigimod alfa-fcab治疗组的MG-ADL总评分有统计学意义上的显著改善（-3.35 vs -1.90；差异为-1.46 [90% CI, -2.33, -0.58]；P =.007）。
在完成双盲研究阶段后，所有受试者在开放标签扩展阶段接受了至少2个周期的Efgartigimod alfa-fcab静脉注射治疗。在此期间，总体人群和各患者亚组的MG-ADL评分和定量重症肌无力评分均进一步改善。
该药耐受性良好，其安全性与Efgartigimod alfa-fcab在AChR-Ab血清阳性gMG患者及其他适应症患者中已确立的安全性一致。未发现新的安全性问题。
参考来源：
argenx announces FDA acceptance of supplemental Biologics License Application with Priority Review for Vyvgart in AChR-Ab seronegative gMG. News release. argenx. January 13, 2026.
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