全球免疫学公司argenx SE于2月20日宣布，美国FDA已同意优先审查Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请已获得PDUFA批准，目标行动日期为2024年6月21日。
Vyvgart Hytrulo是一种皮下组合物，由efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20（rhu ph 20）组成，efgartigimod alfa是一种用于静脉注射的人IgG1抗体片段，重组人透明质酸酶PH20是Halozyme的ENHANZE给药技术，可促进生物制剂的皮下注射给药。在与新生儿Fc受体（FcRn）结合时，Vyvgart Hytrulo导致循环IgG减少。
值得一提的是，这是首个也是唯一一个经批准的通过皮下注射给药的FcRn阻断剂。
Vyvgart Hytrulo是皮下注射efgartigimod和重组人透明质酸酶PH20在美国的专利名称。在其他地区获得批准后，它可能会以不同的专利名称上市。
去年，Vyvgart Hytrulo获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)患者 。
sBLA得到ADHERE研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04281472）数据的支持，该研究评估了Vyvgart Hytrulo在322名CIDP成人中的有效性和安全性。 该研究包括开放标签部分（A阶段），患者接受efgartigimod alfa（一种新生儿Fc受体阻滞剂）和透明质酸酶-qvfc（一种糖苷内切酶）治疗，疗程长达12周。 然后，A阶段的应答者被随机分配接受Vyvgart Hytrulo或安慰剂治疗，为期长达48周（B阶段）。
B阶段的结果表明，与安慰剂相比，Vyvgart Hytrulo治疗达到了降低CIDP复发风险的主要终点 (P =.000039)。 在开放标签A阶段，67%的患者在接受Vyvgart Hytrulo治疗后表现出临床改善的证据。
此外，Vyvgart Hytrulo组在A阶段的I-RODS（炎症性Rasch构建的整体残疾量表）和握力方面观察到有临床意义的改善，并在B阶段得到维持。
Vyvgart Hytrulo的安全性具有良好的耐受性，并且与之前的临床试验及其已知的情况一致。 最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应。 完成ADHERE研究后，99% 符合条件的患者继续参加 ADHERE+ 开放标签扩展研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04280718）。
参考来源：
argenx announces FDA acceptance of supplemental Biologics License Application with Priority Review for Vyvgart Hytrulo in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. News release. argenx SE. February 20, 2024.
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