安进公司于2025年12月11日宣布，美国FDA已批准UPLIZNA(inebilizumab-cdon)用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)，这些患者需同时存在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体。该药物的获批为患者提供了一种新的靶向治疗选择，在初始两剂负荷剂量后，每年只需两剂即可实现长期疾病控制。
注意的是，这是UPLIZNA的第三个适应症，此前该药于2020年6月获得FDA批准用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成年患者，并于2025年4月获得FDA批准用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)成年患者。
全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见、不可预测的慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯，导致波动性肌无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力障碍。B细胞在gMG的发病机制中起着核心作用。该疾病被认为主要由乙酰胆碱受体(AChR)和肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)自身抗体驱动，这些抗体由CD19+ B细胞（尤其是浆母细胞和部分浆细胞）产生。这些抗体靶向并破坏神经肌肉接头中的关键蛋白。
UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体(mAb)，可靶向并持续清除参与潜在疾病进程的关键细胞（产生自身抗体的CD19+ B细胞，包括浆母细胞和部分浆细胞）。UPLIZNA在重症肌无力中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
UPLIZNA获批用于治疗重症肌无力的依据是Inebilizumab试验(MINT，NCT04524273)的数据。MINT是迄今为止规模最大的包含AChR+和MuSK+患者的3期生物制剂研究，也是首个成功将激素减量方案纳入研究方案的研究。主要终点是合并研究人群在第26周时MG-ADL评分较基线的变化。基线时服用激素的患者从第4周开始逐渐减量，到第24周时泼尼松剂量降至每日5毫克。到第26周，使用UPLIZNA的患者中有87.4%和服用安慰剂的患者中有84.6%已将激素剂量减至每日5毫克或更低。
在第26周，与安慰剂组相比，UPLIZNA组在重症肌无力日常生活活动能力(MG-ADL)评分方面显示出1.9分的差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。在AChR+患者亚组中，疗效持续至第52周——这是gMG 3期临床试验中最长的随机对照期——对AChR+患者的探索性分析显示，与安慰剂组相比，UPLIZNA组的MG-ADL评分差异为2.8分（-4.7 vs. -1.9；95% CI：-3.9至 -1.7）。
试验中，观察到最常见的不良反应是头痛和输液相关反应。
参考来源：
FDA APPROVES UPLIZNA® FOR ADULTS WITH GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
