Celcuity生物技术公司于1月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其多靶点PI3K/AKT/mTOR(PAM)抑制剂gedatolisib的新药申请(NDA)并授予其优先审评资格，用于治疗激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、PIK3CA野生型晚期乳腺癌。该申请的处方药用户付费法案目标日期已确定为2026年7月17日。
Gedatolisib是首个针对PI3K/AKT/mTOR(PAM)通路的多靶点抑制剂。与早期仅靶向特定PI3K亚型或mTOR的抑制剂不同，gedatolisib可全面阻断所有4种I类PI3K亚型和mTORC1/2.1。这种泛抑制旨在减轻仅靶向单个节点时常发生的通路适应性交叉激活，从而可能克服内分泌耐药性。
新闻稿中指出，虽然像Piqray这样的PI3K抑制剂目前已获批用于治疗PIK3CA突变型疾病，但对于CDK4/6抑制剂治疗进展的野生型患者，以往的治疗选择仅限于氟维司群单药治疗或化疗，而这两种治疗方案的无进展生存期(PFS)获益均有限。
该新药申请基于3期VIKTORIA-1临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05501886）中PIK3CA 野生型队列的数据。该研究评估了Gedatolisib联合氟维司群（含或不含帕博西尼）治疗局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者（既往接受过CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展）的疗效。
研究参与者根据其确诊的PIK3CA突变状态随机分配至不同的治疗组。主要终点为无进展生存期(PFS)。
研究结果显示，与氟维司群单药治疗相比，Gedatolisib、氟维司群和帕博西尼三联疗法可使疾病进展或死亡风险降低76%（风险比[HR]为0.24[95% CI，0.17-0.35]；P <.0001）。中位无进展生存期(PFS)分别为9.3个月和2.0个月。
在接受双药疗法（gedatolisib和氟维司群）治疗的患者中，与氟维司群单药治疗相比，疾病进展或死亡风险降低了67%（HR，0.33[95% CI，0.24-0.48]；P <.0001）。中位PFS分别为7.4个月和2.0个月。
VIKTORIA-1研究中，Gedatolisib治疗方案的安全性良好，因治疗相关不良事件导致的治疗中断率较低（三联疗法为2.3%，双联疗法为3.1%）。最常见的不良事件包括口腔炎和高血糖。然而，研究人员指出，3/4级高血糖的发生率低于亚型特异性PI3K抑制剂，且口腔炎通常为轻度，可通过预防性治疗在2周内消退。
参考来源：
Celcuity announces FDA acceptance of New Drug Application for gedatolisib in HR+/HER2-/PIK3CA wild-type advanced breast cancer. News release. Celcuity. January 20, 2026.
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