辉瑞(Pfizer)于2月6日宣布，美国FDA已接受marstacimab的补充生物制品许可申请(sBLA)并进行优先审评，用于治疗6岁及以上患有抑制因子的A型或B型血友病患者，以及6至11岁不伴有抑制因子的A型或B型血友病儿童患者。预计监管部门将于2026年第二季度做出决定。
如果获得批准，marstacimab将成为首个获准用于治疗6至11岁B型血友病患儿的非因子预防性治疗药物。辉瑞还表示，该药将为这些难治性血友病患者群体提供出血保护，且给药方式简便，只需每周一次皮下注射，无需繁琐的准备工作，也无需常规的治疗相关实验室监测。
血友病A和血友病B分别是凝血因子VIII(FVIII)或IX(FIX)功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。患者的肌肉、关节和器官也可能自发性出血，这可能会危及生命。这些出血事件通常通过使用含有FVIII或FIX的制品或模拟因子的制品进行按需、间歇性治疗或预防来管理。
marstacimab不同于FVIII和FIX替代疗法，并非替代缺失或不足的凝血因子，而是旨在靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），TFPI是人体抑制血液凝固启动的天然机制之一。该药通过靶向TFPI的Kunitz 2结构域，可能有助于重新建立出血和血栓形成之间的平衡，从而实现出血保护和简便给药的双重目标。
2024年10月，以Hympavzi商品名在美获批用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有A型血友病（先天性VIII因子缺乏症）且无VIII因子抑制剂或B型血友病（先天性IX因子缺乏症）且无IX因子抑制剂的成人和儿童患者的出血发作频率。
目前，欧洲药品管理局(EMA)也正在审查HYMPAVZI用于治疗12岁及以上伴有抑制剂的A型或B型血友病患者的监管申请。
此次补充生物制品许可申请(sBLA)的数据来自开放标签3期BASIS试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03938792）的抑制剂队列以及开放标签3期BASIS KIDS试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05611801），受试者为6至11岁伴或不伴抑制剂的儿童。
BASIS研究的抑制剂队列纳入了48名患有重型血友病A或中重型至重型血友病B的青少年和成人受试者。受试者接受300mg皮下注射(SC)marstacimab负荷剂量，随后在12个月的活性治疗期内每周皮下注射150mg。
该研究旨在比较marstacimab治疗与按需使用旁路制剂（作为常规治疗的一部分）在6个月观察期内的年出血率（ABR）。
研究结果显示，与按需治疗相比，marstacimab可显著降低ABR达93%（1.39 [95% CI, 0.85-2.29] vs 19.78 [95% CI, 16.12-24.27]；P <.0001）。中位ABR分别为0(95% CI, 0.00-14.91)和16.42(95% CI, 0.00-69.10)。
在所有与出血相关的次要终点（自发性出血[年出血率[ABR]，0.87 vs 15.27]、关节出血[ABR，1.10 vs 15.15]、靶关节出血[ABR，0.79 vs 6.42]以及治疗和未治疗出血总数[ABR，4.36 vs 27.29]）以及健康相关生活质量结局方面，marstacimab均优于按需治疗。
在BASIS KIDS试验中，研究人员评估了marstacimab在1岁至18岁以下患有重型血友病A或中重型至重型血友病B（伴或不伴抑制因子）的儿童中的安全性和有效性。在6至11岁儿童亚组中，68名患者从标准治疗（因子替代疗法预防[不含抑制剂]，或旁路制剂预防或按需治疗[含抑制剂]）过渡到皮下注射marstacimab进行预防性治疗，初始负荷剂量为150mg，随后每周一次，每次75mg。
主要终点为治疗后12个月活性治疗期结束时的年出血率（ABR）。该试验的主要结果尚未公布。
参考来源：
FDA grants Priority Review for Hympavzi® (marstacimab) sBLA for the treatment of two hemophilia A or B patient populations with significant medical needs. News release. Pfizer. February 6, 2026.
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