武田制药于2025年9月5日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准重组血管性血友病因子(VWF)药物VONVENDI扩大适用范围，现可用于降低血管性血友病(VWD)成人患者（包括1型和2型患者）出血发作频率的常规预防性治疗，以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。
根据公司新闻稿，VONVENDI是美国首个获批用于儿科患者的重组VWF药物。
此前，VONVENDI仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用，以及仅对最严重类型3型血管性血友病的成人进行预防性使用。
武田制药还在日本和欧盟提交了申请，寻求扩大VONVENDI的适应症；在日本用于儿童血管性血友病患者的按需和围手术期出血管理、在欧盟用于儿童血管性血友病患者的按需使用。
血管性血友病(VWD)是一种出血性疾病，患者血液无法正常凝结，这是由于血管性血友病因子(VWF，一种帮助血液凝结的蛋白质)水平低或该蛋白质反应异常造成的。大多数患者天生就患有此病，遗传自父母一方或双方；然而，体征和症状可能在多年后才会出现。这包括：受伤、手术或牙科治疗后出血过多；频繁流鼻血且持续10分钟以上；月经量大或经期长；分娩时大量出血；尿血或便血；以及容易出现瘀伤或肿块性瘀伤。
虽然VWD无法治愈，但治疗和自我护理可以帮助患者控制疾病及其症状。
VONVENDI是一种通过替代体内缺失或缺陷的VWF发挥作用的输注药物，具有独特的长半衰期（成人为22.6小时[50IU/kg]，儿童为14.3小时）。在临床试验中无论是成人（157/192例）还是儿童（80/104例），大多数非手术出血病例通过一次VONVENDI输注治疗得到控制。
该批准基于三项临床试验的数据以及支持性的真实世界数据，其中一项为针对患有血管性血友病的成人进行的3期试验（NCT02973087）、一项针对患有血管性血友病的儿童进行的3期研究（NCT02932618）以及针对患有血管性血友病的成人和儿童进行的3b期延续试验（NCT03879135）。
这些研究证实了VONVENDI的疗效，显示可有效控制出血发作，并可用于各年龄段血管性血友病患者的围手术期管理。VONVENDI还可有效预防成年血管性血友病患者的出血发作。在这些临床试验中，观察到的常见不良反应（发生率≥2%）包括头痛、呕吐、恶心、头晕和皮肤瘙痒（全身瘙痒）。
参考来源：
‘U.S. FDA Approves Expanded Indication for VONVENDI® [von Willebrand factor (Recombinant)] for Adults and Children with Von Willebrand Disease’, press release. Takeda; published September 5, 2025.
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