Rhythm制药公司于3月19日宣布，美国FDA已批准IMCIVREE®(setmelanotide，司美诺肽)扩大适应症，用于治疗患有获得性下丘脑性肥胖症的4岁及以上患者，以减轻超重并长期维持减重效果。新闻稿指出，这是首个也是目前唯一获得FDA批准用于治疗获得性下丘脑性肥胖症的疗法。
获得性下丘脑性肥胖是一种罕见疾病，其特征是由于下丘脑损伤导致的体重迅速且持续增加，通常伴有过度摄食和/或能量消耗减少。下丘脑损伤可能导致α-促黑素细胞激素(α-MSH)生成减少和MC4R通路信号传导受损。MC4R通路负责控制能量消耗、饥饿感和体重调节等生理功能。该病最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后，最早可在下丘脑损伤后六个月出现。其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风或炎症。
IMCIVREE是一种MC4受体激动剂，旨在治疗过度摄食和严重肥胖症。目前也已在美国和欧洲获批用于治疗患有综合征或单基因肥胖的成人和2岁及以上儿科患者，这些肥胖是由Bardet-Biedl综合征或促阿片黑素皮质激素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏引起的。
FDA批准IMCIVREE是基于随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05774756）的数据。共有142名4岁及以上的患者按2:1的比例随机分配至IMCIVREE组（n=94）或安慰剂组（n=48），每日皮下注射。试验期间，IMCIVREE组和安慰剂组分别有10.6%和12.5%的患者中止治疗。
主要终点为治疗52周后体重指数(BMI)较基线的平均百分比变化。
研究结果显示，与安慰剂相比，使用IMCIVREE治疗可显著降低身体质量指数，具有统计学意义和临床意义(分别为-15.8% VS +2.6%；安慰剂调整差异:-18.4% [95% CI，-21.9，-14.9；P <.0001)。
此外，在第52周，与安慰剂相比，有更大比例的接受IMCIVREE治疗的患者实现了至少5%、10%和15%的身体质量指数减少:
• 至少5% BMI降低：75.8% vs 9.7%（差异，66.2% [95% CI，53.8-78.7]）；
• 至少10% BMI降低：61% vs 4.7%（差异，56.6% [95% CI，44.9-68.3]）；以及
• 至少15% BMI降低：50.1% vs 2.2%（差异，47.8% [95% CI，36.7-58.9]）。
在18岁以下的儿科患者中，也观察到BMI Z评分和BMI第95百分位数的降低。
IMCIVREE还与以下情况的降低相关：在能够使用每日饥饿问卷第2项进行自我报告的12岁及以上患者中，与安慰剂组相比，IMCIVREE组的饥饿感显著降低（分别为-2.27 VS -1.44；安慰剂校正后的差异为-0.82 [95% CI，-1.62，-0.02]；P = 0.04）。
值得注意的是，与安慰剂组相比，IMCIVREE治疗可降低腰围、血压、血脂和血糖指标。IMCIVREE最常见的不良反应包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起。
参考来源：
Rhythm Pharmaceuticals announces FDA approval of Imcivree® (setmelanotide) for patients with acquired hypothalamic obesity. News release. Rhythm Pharmaceuticals. March 19, 2026.
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