生物制药公司Rhythm于11月7日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已将其IMCIVREE(setmelanotide)用于治疗获得性下丘脑性肥胖症的补充新药申请(sNDA)的审查期延长三个月。处方药用户收费法案(PDUFA)的目标日期已从2025年12月20日延至2026年3月20日。
获得性下丘脑性肥胖症是一种因下丘脑区域损伤导致的罕见疾病，这种疾病通常伴随极端的食欲亢进和严重的体重增加，严重影响患者的生活质量。如果获得批准，IMCIVREE将成为美国针对获得性下丘脑性肥胖症的首个治疗药物。
Setmelanotide作为一种首创的黑素细胞皮质激素4受体(MC4R)激动剂，通过靶向修复受损的下丘脑MC4R通路，直接作用于肥胖的根本机制。
用于治疗获得性下丘脑性肥胖的补充新药申请包含了关键性III期TRANSCEND试验(ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05774756)的数据。研究结果显示，与安慰剂相比，IMCIVREE治疗可显著降低体重指数(BMI)，且具有统计学意义和临床意义。IMCIVREE治疗组患者在52周后体重平均下降16.5%，而安慰剂组体重平均增加3.2%，安慰剂校正后的减重幅度达到19.8%。
据Rhythm称，此次申请延期是为了让FDA有时间审查TRANSCEND试验临床疗效数据的额外敏感性分析。尽管并未要求提供新的数据，但这仍被视为对申请的重大修改。
IMCIVREE获批适应症：
在美国，IMCIVREE适用于治疗2岁及以上成人和儿童患者，用于减轻因Bardet-Biedl综合征(BBS)、POMC、PCSK1或LEPR缺陷引起的综合征性或单基因肥胖，并长期维持体重减轻。这些肥胖需经FDA批准的检测确诊，检测结果显示POMC、PCSK1或LEPR基因存在致病性、可能致病性或意义未明(VUS)的变异。
在欧盟和英国，IMCIVREE适用于治疗2岁及以上成人和儿童的肥胖症和控制饥饿感，这些肥胖症需经基因检测确诊为BBS或双等位基因POMC（包括PCSK1）功能丧失或双等位基因LEPR缺陷。
在欧洲，IMCIVREE应由具有遗传病因肥胖症治疗经验的医生处方和监督使用。
参考来源：
Rhythm Pharmaceuticals announces FDA extension of review period for Imcivree® (setmelanotide) for patients with acquired hypothalamic obesity. News release. Rhythm Pharmaceuticals. November 7, 2025.
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