Rhythm生物制药公司于8月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受IMCIVREE（Setmelanotide，司美诺肽）用于治疗继发性下丘脑性肥胖症的补充新药申请(sNDA)，并授予优先审查资格，并指定了处方药使用者付费法案(PDUFA)的目标日期为2025年12月20日。
如果获得批准，IMCIVREE将成为美国首个针对继发性下丘脑性肥胖症的治疗药物。
此外，Rhythm已在欧盟提交该药用于治疗继发性下丘脑性肥胖症的相同适应症的申报，该申请已于2025年8月16日由人用药品委员会(CHMP)开始审查，并将向欧盟委员会(EC)提交关于潜在批准的意见。
继发性下丘脑性肥胖是一种罕见的肥胖症，发生在身体损伤或下丘脑结构异常并伴有MC4R通路中断和其他功能障碍之后。MC4R通路负责控制能量消耗、饥饿感和体重调节等生理功能。这种疾病最常见于脑肿瘤治疗后。其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风或炎症。由于MC4R通路受损，患者能量消耗减少，饥饿感增加或食欲旺盛，导致体重加速且持续增加，最常在损伤后6至12个月内开始。目前，这种疾病缺乏针对性治疗方案。
IMCIVREE是一种黑皮质素4受体(MC4R)激动剂，通过激活大脑中调节饥饿与能量消耗的MC4受体通路，减少饥饿感并促进能量消耗。此前，该药已被美国FDA、欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健产品管理局(MHRA)批准用于治疗因Bardet-Biedl综合征和前阿黑皮素原、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受体缺陷引起的肥胖症。
继发性下丘脑性肥胖症的补充新药申请得到了随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05774756)的数据支持。共120名4岁及以上参与者按2:1的比例随机分配，每日皮下注射IMCIVREE(n=81)或安慰剂(n=39)。
主要终点是治疗52周后体重指数(BMI)相对于基线的平均百分比变化。次要终点评估了每日饥饿感、暴食症（极度不满足的进食冲动）、体重、生活质量以及安全性和耐受性。
研究结果显示达到了其主要终点，经安慰剂调整后，患者BMI下降了-19.8%，具有统计学意义。
在平均BMI变化这一主要终点上，接受IMCIVREE治疗的研究受试者(n=81)在第52周时与安慰剂组患者(n=39)相比，体重减轻了-16.5%，而后者增加了+3.3%（p<0.0001）。
成年患者(18岁及以上；n=49)在52周时经安慰剂调整后的BMI降低了19.2%，儿科患者(18岁以下；n=71)在52周时经安慰剂调整后的BMI降低了20.2%。
在TRANSCEND试验中，IMCIVREE总体耐受性良好，与既往获批的适应症中的已知特性一致。最常见的治疗中出现的不良事件（影响超过20%的受试者）包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着和头痛。
此外，一项由12名日本患者组成的补充队列研究仍在进行中，预计将于2026年第一季度完成并获得顶线数据。
参考来源：
Rhythm Pharmaceuticals announces FDA acceptance of sNDA for setmelanotide in acquired hypothalamic obesity. News release. Rhythm Pharmaceuticals. August 20, 2025.
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