2026年5月15日，美国FDA批准了阿斯利康与第一三共制药的HER2靶向抗体药物偶联物Enhertu（T-DXd）用于治疗HER2阳性早期乳腺癌成人患者的两项新适应症。此次获批标志着Enhertu首次将适用范围拓展至旨在预防疾病复发的早期乳腺癌治疗领域。
该批准涵盖了Enhertu用于成人患者的新辅助治疗及辅助治疗：
1、第一项适应症为Enhertu联合紫杉烷类药物、曲妥珠单抗及帕妥珠单抗（THP），用于经FDA授权检测确诊的HER2阳性（IHC3+或ISH+）II期或III期乳腺癌成年患者的新辅助治疗。
2、第二项适应症为T-DXd，用于经曲妥珠单抗（联合或不联合帕妥珠单抗）及紫杉烷类药物新辅助治疗后，仍存在残存浸润性病灶的HER2阳性（IHC3+或ISH+）乳腺癌成年患者的辅助治疗。
同时，FDA还批准了两款伴随诊断设备，用于识别适合接受Enhertu治疗的HER2阳性（IHC3+或ISH+）患者，此用途与获批的药品说明书保持一致。
Enhertu作为新辅助治疗
DESTINY-Breast11（NCT05113251）是一项随机、三臂、开放标签、多中心试验，旨在评估Enhertu后接THP方案的疗效；该试验共入组927例患有HER2阳性、高危、早期乳腺癌的成年患者。
患者被随机分配（按1:1:1的比例）接受8个周期的新辅助治疗，具体方案包括：Enhertu治疗4个周期后接THP治疗4个周期（N=321）；或多柔比星联合环磷酰胺（ddAC）治疗4个周期后接THP治疗（N=320）；或接受另一种试验性疗法治疗8个周期（N=286）；治疗持续至完成既定疗程或出现疾病进展。
主要疗效终点指标为经中心评估的病理学完全缓解率，其定义为术后乳腺及腋窝淋巴结中未见浸润性癌残留。
结果显示，Enhertu-THP组的病理学完全缓解率为67.3%，而ddAC-THP组为56.3%，差异具有统计学意义。然而，在无事件生存期和总生存期等次要终点指标上在统计学上未进行控制，亦未具备足够的统计功效；来自辅助治疗试验DESTINY-Breast05的结果，为该新辅助治疗适应症提供了支持性证据。
Enhertu作为辅助治疗
Enhertu作为辅助治疗的疗效在DESTINY-Breast05（NCT04622319）研究中进行了评估；这是一项随机、双臂、开放标签的多中心试验，共入组了1635例经新辅助治疗后仍存在残存浸润性病灶的HER2阳性乳腺癌成年患者。
患者被随机（按1:1比例）分配，分别接受Enhertu（N=818）或Kadcyla（N=817）治疗，疗程最多为14个周期，或直至疾病复发或出现不可耐受的毒性反应。
主要疗效终点指标为无浸润性疾病生存期，其定义为从随机分组至首次发生同侧局部或区域性浸润性乳腺癌复发、远处转移、对侧浸润性乳腺癌或因任何原因死亡的时间。其他疗效终点指标包括无病生存期和总生存期。
在Enhertu组中，3年无浸润性疾病生存期率为92.4%；在Kadcyla组中，3年无浸润性疾病生存期率为83.7%（风险比[HR]0.47[95%CI：0.34,0.66]；p值<0.0001）。在上述两组中，3年无病生存期率分别为92.3%和83.5%（风险比[HR]0.47[95%CI：0.34,0.66]；p值<0.0001）。在进行无浸润性疾病生存期分析时，两个研究组中共有47例（2.9%）患者已死亡。
两项试验中均未发现新的安全问题。Enhertu的处方信息包含关于间质性肺病和肺炎的黑框警告，以及关于中性粒细胞减少症和左心室功能障碍的警告与注意事项。
这两项试验的数据均已在2025年欧洲肿瘤内科年会（ESMO）上发布。基于DESTINY-Breast05试验的结果，Enhertu已被纳入《NCCN肿瘤学临床实践指南》；对于接受术前治疗后仍有残留病灶且复发风险较高的HER2阳性早期乳腺癌患者，该药物作为辅助治疗方案获得了“1类推荐”级别。
参考来源：
‘Enhertu approved in the US for two new indications for patients with HER2-positive early breast cancer’，新闻稿。AstraZeneca；2026年5月15日发布。
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