据赛诺菲公司6月23日宣布，日本厚生劳动省已授予Wayrilz（rilzabrutinib，瑞扎布鲁替尼）上市及生产许可。该药适用于治疗对现有疗法缓解不足或耐受性差的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。此次获批标志着这种新型口服BTK抑制剂在监管方面又迈出了重要一步。该药物此前已在美国、欧盟、英国和阿联酋获批上市。
该批准基于LUNA3 3期研究（临床研究标识符：NCT04562766），该研究评估了Wayrilz与安慰剂相比，在持续性或慢性ITP成人患者（n=202）中的疗效和安全性。在12周时达到血小板计数应答的患者符合条件，可以继续完成为期24周的双盲试验（Wayrilz组64%的患者，安慰剂组32%的患者）。
在该研究中，Wayrilz达到了主要和次要终点，显示出对持续血小板计数和其他症状的积极影响。与接受安慰剂的患者相比，接受Wayrilz治疗的患者出现了以下改善：
• 第25周时，血小板反应具有统计学意义且持久（Wayrilz组23%的患者，安慰剂组0%的患者；p<0.0001）。
• Wayrilz组首次血小板反应出现时间更快（36天），而安慰剂组尚未达到（p<0.0001）。
• 血小板缓解持续时间更长（Wayrilz组最小二乘均值为7周，而安慰剂组为0.7周）。
根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种用于评估ITP症状和影响的临床工具），接受Wayrilz治疗的患者在整体生活质量方面报告的评分平均提高了10.6分，而安慰剂组仅提高了2.3分。本分析结果为描述性结果，未进行统计学显著性检验。
最常见的不良反应（发生率≥10%）是腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。
关于ITP
ITP是一种复杂的免疫失调疾病，会导致血小板计数过低（<100,000/μL），从而引发多种出血症状并增加血栓栓塞的风险。除了瘀伤和出血（包括可能危及生命的颅内出血）之外，ITP患者的生活质量也会下降，例如感到身体疲劳和认知功能障碍。
关于Wayrilz
Wayrilz（rilzabrutinib）是一种可逆的共价BTK抑制剂，其作用机制是通过多重免疫调节。该疗法通过靶向B细胞、巨噬细胞和其他固有免疫细胞中的BTK信号通路，改善血小板破坏和血小板生成障碍相关的多种免疫通路。BTK酶在B细胞、巨噬细胞和其他固有免疫细胞中表达，在多种免疫介导疾病进程和炎症通路中发挥着关键作用。Wayrilz采用TAILORED COVALENCY®技术，能够选择性地抑制BTK靶点。这种机制使其与主要侧重于症状控制的疗法区别开来。
除了ITP之外，rilzabrutinib还在多种罕见的免疫介导性疾病中处于研究阶段，这些疾病包括IgG4相关疾病、温性自身免疫性溶血性贫血以及镰状细胞病。日本已为rilzabrutinib在ITP、IgG4相关疾病及温性自身免疫性溶血性贫血中的应用授予了孤儿药资格，从而为这类罕见疾病的进一步研究提供了支持。
参考来源：
‘Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in Japan to treat immune thrombocytopenia’，新闻稿。Sanofi；2026年6月23日发布。
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