2026年10月30日，美国FDA加速批准了Inovio公司开发的Voceryq（通用名：doruxapapogene ralaplasmid and lalikinogene sifuplasmid-gxfd，研发代号：INO-3107）肌内注射液，用于降低成人复发性呼吸道乳头状瘤病患者的手术切除频率。这是美国首个基于质粒DNA的免疫疗法，为患者提供了一种新的治疗选择。
复发性呼吸道乳头状瘤病是一种罕见的慢性疾病，主要由HPV-6和/或HPV-11引起。其特征是呼吸道内出现小型疣状增生，即乳头状瘤。虽然乳头状瘤通常是良性的，但它们也可能导致严重的、危及生命的呼吸道阻塞和呼吸系统并发症。目前，手术切除乳头状瘤是标准治疗方法；然而，乳头状瘤通常会复发。由于每次手术都存在永久性声带损伤的风险，因此减少手术需求也至关重要。
Voceryq是一种基于质粒DNA的免疫疗法，旨在为复发性呼吸道乳头状瘤病患者产生针对HPV-6和HPV-11蛋白的免疫反应。它通过CELLECTRA® 5PSP装置给药，该装置可促进质粒进入细胞。这些质粒旨在表达HPV-6和HPV-11感染细胞中存在的HPV-6和HPV-11抗原以及IL-12蛋白，以增强免疫反应。在首次使用Voceryq之前，需对可见的乳头状瘤进行手术切除，以尽量减少残留病灶；9周的给药方案中不需要安排手术干预。
值得一提的是，FDA于2025年8月批准了Precigen公司研发的Papzimeos，这是首个用于治疗该疾病的药物。虽然两种疗法都旨在产生针对HPV6型和11型的免疫反应，但作用机制不同。在作用机制上，Papzimeos使用改造病毒触发免疫反应。此外，Papzimeos需在≤-60°C的低温环境下进行运输和储存，而Voceryq采用2℃‑8℃冷藏运输和储存。
Voceryq的加速批准得到了一项1/2期开放标签、单臂临床试验(RRP-001研究；NCT04398433)的支持。该试验评估了Voceryq对成人复发性呼吸道乳头状瘤病患者的疗效。研究共入组32名经临床与组织病理学确诊复发性呼吸道乳头状瘤病且入组前12个月内至少有2次喉气管乳头状瘤手术切除史的成人患者。
开始Voceryq治疗（第0天）前，受试者按标准诊疗方案接受喉气管乳头状瘤手术切除。Voceryq给药时间为第0天、第3周、第6周、第9周。全部32名受试者给药剂量均为每次注射6.25 mg。
32例受试者当中，26例受试者入组前12个月乳头状瘤手术切除≥3次，纳入疗效分析人群。疗效人群中，首次给药前12个月乳头状瘤手术切除次数中位数为4.5次（范围3‑8次），包含治疗启动前的那一次手术切除。研究方案规定，Voceryq给药周期内不再额外进行乳头状瘤切除手术。
主要疗效终点：取得完全治疗应答的受试者占比；完全应答定义为治疗结束之后12个月随访期内，不需要接受乳头状瘤外科手术干预。
26例疗效可评估受试者中，7例实现完全应答，即随访12个月全程无需乳头状瘤手术切除，占比27%（95%置信区间：12%‑48%）；该结果在疾病未接受干预的自然病程中属于预期之外的结果。
最常见的不良反应（发生率>5%）是注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心和头晕。大多数与治疗相关的反应均为1级或2级，且属于暂时性反应。没有出现4级或5级的严重不良事件。
Voceryq获批是基于其可减少乳头状瘤手术切除次数的试验结果。持续批准可能取决于一项验证性试验，以证实其临床获益。Inovio公司表示计划在2026年底前向FDA提交该试验的方案草案，最终方案预计将于2027年中期定稿。
参考来源：
‘FDA Approves First Plasmid DNA-based Immunotherapy for Adults with Recurrent Respiratory Papillomatosis’，新闻稿。美国FDA；2026年10月30日发布。
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