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lumacaftor
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lumacaftor
FDA批准ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)治疗1岁及以上的囊性纤维化儿童患者
2022年9月2日,Vertex公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准复方药物ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor),用于治疗1岁至12岁囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化(CF)儿童患者。 ORKAMBI(lumacafto...
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Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)
适应症和用途 ORKAMBI是lumacaftor和依伐卡托的组合复方,一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂,适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知,应当用一个FDA批准的 ...
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