2022年9月2日，Vertex公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准复方药物ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor），用于治疗1岁至12岁囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化（CF）儿童患者。
ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）复方鲁玛卡托/依伐卡托是一种口服药物，由已上市的ivacafttor（Kalydeco）和lumacaftor的组成。Lumacaftor旨在通过靶向F508del-CFTR蛋白的加工和运输缺陷来增加细胞表面成熟蛋白数量。vacaftor是全球首款靶向CF的药物，被称为CFTR强化剂，旨在促进CFTR蛋白细胞膜运输盐和水的能力。lumacaftor和ivacaftor的联合有助于保湿和清除气道中的粘液。
此次获批是基于一项开放标签的多中心III期研究，旨在评估 lumacaftor/ivacaftor在1至2岁F/F基因型患儿中的安全性、有效性和药代动力学特征。该试验共纳入46例1至2岁以下F/F基因型儿科患者，随机分为A、B两个队列，进行为期24周的治疗。A队列的主要终点是药代动力学特征；B队列的主要终点是安全性和耐受性，次要终点是24周时汗液氯化物浓度较基线的绝对变化。
结果显示，ORKAMBI耐受性良好，安全性和药代动力学特征与先前研究相似。疗效研究结果，包括汗液氯化物浓度显著降低，第24周时汗液氯化物浓度较基线减少29.1mmol/L，表明使用ORKAMBI可以改善CF疾病。生长参数（体重指数、体重、长度和相关的z分数）在基线时是正常的，并且在24周的治疗期间保持正常。观察到一些胰腺功能和肠道炎症的生物标志物如粪便弹性蛋白酶-1、血清免疫反应性胰蛋白酶原和粪便钙卫蛋白有改善趋势。
此前已于2015年7月首次获FDA批准用于12岁及以上的CFTR基因F508del突变的CF患者，随后2016年9月、2018年8月分别扩大至6岁及以上、2岁及以上的CFTR基因F508del突变的CF患者。
ORKAMBI此次进军1岁及以上儿科CF患者领域，也是医学研究进展的一大步，希望ORKAMBI在未来其他领域也能披荆斩棘，造福更多的患者。
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