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诺西那生钠注射液SPINRAZA是治疗什么疾病的?

[ 人气:90 | 日期: 2020-08-26 | 返回 | 打印 ]

   诺西那生钠注射液Spinraza是全球首个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, SMA) 基因治疗药物。
 
   2018年5月,SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。
 
   2018年9月,诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
 
   2019年02月28日,渤健公司(Biogen)宣布诺西那生钠注射液(SPINRAZA)正式获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗脊髓性肌萎缩症。
 
   诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。
 
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