药品名称：
MYQORZO(aficamten)
药品别名：
英 文 名：aficamten
药品价格：
HK$ 请咨询微信客服
研发公司：Cytokinetics公司
适 用 症：适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。
型号规格：5mg*30片, 10mg*30片, 15mg*30片, 20mg*30片
药品详情：
MYQORZO(aficamten)是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，于2025年12月19日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，旨在改善运动能力和症状。
该药物的批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的结果，该研究显示，治疗24周后，MYQORZO显著改善了患者的峰值摄氧量(pVO2)，较安慰剂组增加1.8 mL/kg/min（最小二乘均值差异1.74 mL/kg/min，p=0.000002），且疗效在不同年龄、性别和基线特征的亚组中一致。
在安全性方面，MYQORZO耐受性良好，治疗期间严重不良事件发生率为5.6%（安慰剂组为9.3%），高血压是唯一在超过5%患者中更常见的不良反应（发生率8%）。该药通过直接抑制心肌过度收缩来减轻左心室流出道阻塞，但存在心力衰竭风险，需通过限制性分发计划(REMS)管理，要求定期监测左心室射血分数(LVEF)和Valsalva左心室流出道压力梯度(LVOT-G)。
【MYQORZO适应症和用途】
MYQORZO适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。
【MYQORZO用法用量】
推荐起始剂量为5mg，每日口服一次，应整片吞服。
【MYQORZO给药说明】
1. 服用前及服用期间的评估：
• 对于左心室射血分数(LVEF)低于55%的患者，不建议开始服用或增加本品的剂量。
• 患者在服用本品期间可能会出现心力衰竭。在调整剂量以达到适当的Valsalva LVOT-G目标值时，需要定期评估LVEF和Valsalva LVOT-G，同时保持 LVEF≥50%，并避免出现心力衰竭症状。
2. 推荐剂量和用法：
推荐剂量：推荐起始剂量为每日口服5mg。每2至8周增加5mg剂量，直至达到维持剂量或每日一次20mg的最大推荐剂量。
【MYQORZO禁忌症】
本品禁止与利福平同时使用。
【MYQORZO警告和注意事项】
• 心力衰竭：本品会降低心脏的收缩力，这可能会导致LVEF降低，并引发心力衰竭。发生严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如新发或不受控制的房颤）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险可能更大。无症状LVEF降低、并发疾病和心律失常需要额外监测。在治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状况和LVEF，并相应调整本品剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、腿部水肿或N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，应及时评估心脏功能。不建议在LVEF <55%的患者中开始服用本品治疗。
• REMS计划：由于存在收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，本品仅可通过名为MYQORZO REMS计划的限制性计划获得：①处方医生必须通过参加“MYQORZO REMS 计划”获得认证。②患者必须参加“MYQORZO REMS 计划”并遵守持续监测要求。③药店必须通过参加“MYQORZO REMS 计划”获得认证，并且只能向获得接收“MYQORZO”许可的患者出售药品。④批发商和经销商只能向已获得认证的药店进行药品分销。
• 细胞色素P450相互作用导致心力衰竭风险增加或疗效丧失：告知患者药物相互作用的可能性，建议患者主动告知其正在使用的所有药物。本品主要通过CYP2C9代谢，其次由CYP3A、CYP2D6和CYP2C19酶参与代谢。①如果同时使用会抑制本品代谢途径的多种P450药物（如氟康唑、伏立康唑、氟伏沙明）或强效的CYP2C9抑制剂，或者停用中至强效的CYP3A诱导剂，可能会导致本品的血药浓度升高，并增加因收缩功能障碍引发的心力衰竭风险。②相反，如果使用会诱导本品代谢途径的药物（如利福平、中至强效的CYP3A诱导剂），可能会导致本品的血药浓度降低，并可能使疗效减弱。在开始使用此类抑制剂或停用此类诱导剂后的2至8周内，评估LVEF，并相应调整本品的剂量。
【MYQORZO特殊人群中的使用】
• 怀孕：目前尚无关于在孕期服用本品以评估其与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局风险的可用数据。
• 哺乳：目前尚无关于本品在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。
• 儿童患者：本品在儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
• 老年患者：临床试验中尚未观察到在65岁及以上老年患者与和年轻成人患者之间的安全性或有效性的总体差异。
【MYQORZO不良反应】
最常见的不良反应是高血压（发生率8%）。
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正），仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
