Cytokinetics公司于2025年12月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准MYQORZO(aficamten)片剂用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善其功能和症状。在获得FDA批准后，Cytokinetics计划于2026年1月下旬在美国上市，同时继续开展上市后研究和长期随访，以进一步评估其在真实世界中的安全性和有效性。
在中国，MYQORZO已于同年同月17号获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善运动能力和症状。2025年12月12日，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了一项积极意见，建议在欧盟批准MYQORZO上市，预计欧盟委员会将于2026年第一季度做出决定。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)是一种常见的遗传性心脏疾病，其特征是心肌异常增厚，可阻塞血流并损害正常的心脏功能。患者常出现呼吸困难、疲劳、胸痛、头晕或晕厥等症状，导致日常生活活动受到严重限制。尽管目前已有药物和手术治疗方案，但许多患者的症状仍然持续存在。
MYQORZO是一种新一代选择性心肌肌球蛋白抑制剂，旨在直接靶向治疗梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)的根本原因——心肌过度收缩。在oHCM中，肌球蛋白-肌动蛋白过度相互作用会导致心肌异常增厚，并阻塞左心室血流。MYQORZO可降低过度的肌球蛋白活性，从而减轻左心室流出道(LVOT) 的阻塞，并改善心脏充盈和泵血效率。在适当剂量和监测下，这种靶向治疗方法能够在不抑制正常心脏功能的情况下缓解症状。
FDA的批准主要基于关键性3期SEQUOIA-HCM试验(NCT05186818)的积极结果，这是一项针对有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成年患者的随机、双盲、安慰剂对照研究。
该试验表明，MYQORZO在症状、运动能力、血液动力学和生物标志物终点方面具有强大的疗效、安全性和临床意义的益处。 SEQUOIA-HCM研究结果显示，与安慰剂组相比，MYQORZO治疗24周可显著改善运动能力，通过心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVO2)较基线值增加1.8mL/kg/min，而安慰剂组则无变化（最小二乘均值差[95% CI]为1.74mL/kg/min[1.04 - 2.44]；p=0.000002）。
此外，MYQORZO的治疗效果在所有预设亚组中均保持一致，包括年龄、性别、患者基线特征以及是否接受背景β受体阻滞剂治疗的患者。
MYQORZO耐受性良好，未发生因左室射血分数(LVEF)降低而导致的心力衰竭恶化或治疗中断。接受 MYQORZO治疗的患者中，5.6%出现治疗期间出现的严重不良事件，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为9.3%。核心实验室超声心动图显示，MYQORZO组有5例患者(3.5%)的左室射血分数(LVEF) < 50%，而安慰剂组仅有1例患者(0.7%)出现这种情况。高血压（8% vs 2%）是唯一发生率超过5%的不良反应，且MYQORZO组的发生率高于安慰剂组。MYQORZO相关的血压升高与左室流出道梗阻的解除和心输出量的改善相一致。
参考来源：
Cytokinetics. Cytokinetics Announces FDA Approval of MYQORZO™ (aficamten) for the Treatment of Adults with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy to Improve Functional Capacity and Symptoms. December 19, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
