Cytokinetics公司于昨日宣布Myqorzo(aficamten)现已在美国上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善其功能状态和症状。
Myqorzo是一种每日一次口服的变构可逆性心肌肌球蛋白运动活性抑制剂。在肥厚型心肌病(oHCM)患者中，使用Myqorzo抑制肌球蛋白可降低心肌收缩力并减轻左心室流出道(LVOT)梗阻。
此前该药于2025年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，其依据是III期SEQUOIA-HCM 试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05186818）的结果。研究显示，治疗24周后，Myqorzo显著改善了患者的峰值摄氧量(pVO2)，较安慰剂组增加1.8 mL/kg/min（最小二乘均值差异1.74 mL/kg/min，p=0.000002），且疗效在不同年龄、性别和基线特征的亚组中一致。
在安全性方面，Myqorzo耐受性良好，治疗期间严重不良事件发生率为5.6%（安慰剂组为9.3%），高血压是唯一在超过5%患者中更常见的不良反应（发生率8%）。
Myqorzo的处方信息包含一项黑框警告，提示其可能导致收缩功能障碍，进而引发心力衰竭。患者在治疗前和治疗期间均需进行左心室射血分数(LVEF)的超声心动图评估。对于左室射血分数(LVEF)低于55%的患者，不建议使用Myqorzo。
由于存在心力衰竭风险，Myqorzo仅可通过名为Myqorzo REMS的限制性项目获得。医疗保健提供者和药房必须获得认证并加入该项目才能开具或配发此药。此外，患者必须加入该项目并遵守持续监测要求。
Myqorzo提供四种规格的片剂：5毫克、10毫克、15毫克和20毫克。推荐起始剂量为每日口服一次 5毫克。剂量将根据LVEF和左室流出道压差进行调整，直至达到维持剂量或最大推荐剂量20毫克/天。维持剂量根据个体情况而定。
参考来源：
Cytokinetics announces Myqorzo™ (aficamten) now available in the US for the treatment of adults with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy to improve functional capacity and symptoms. News release. Cytokinetics. January 27, 2026.
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