2025年12月19日，Cytokinetics公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准MYQORZO(aficamten)上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善其功能和症状。
【生产企业】：Cytokinetics公司
【规格】：5mg, 10mg, 15mg, 20mg
【商标】：MYQORZO
【通用名】：aficamten
【性状】：（1）片剂5mg：紫色，圆形片剂，一面压印有“5”字样，另一面压印有“CK”字样。
（2）片剂10mg：紫色，三角形片剂，一面压印有“10”字样，另一面压印有“CK”字样。
（3）片剂15mg：紫色，五边形片剂，一面压印有“15”字样，另一面压印有“CK”字样。
（4）片剂20mg：紫色，椭圆形片剂，一面压印有“20”字样，另一面压印有“CK”字样。
【贮藏】：原包装储存在20°C-25°C中，允许短暂储存在15°C-30°C之间
【MYQORZO适应症和用途】
MYQORZO适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。
【MYQORZO用法用量】
推荐起始剂量为5mg，每日口服一次，应整片吞服。
【MYQORZO给药说明】
1. 服用前及服用期间的评估：
• 对于左心室射血分数(LVEF)低于55%的患者，不建议开始服用或增加本品的剂量。
• 患者在服用本品期间可能会出现心力衰竭。在调整剂量以达到适当的Valsalva LVOT-G目标值时，需要定期评估LVEF和Valsalva LVOT-G，同时保持 LVEF≥50%，并避免出现心力衰竭症状。
2. 推荐剂量和用法：
• 推荐剂量：推荐起始剂量为每日口服5mg。每2至8周增加5mg剂量，直至达到维持剂量或每日一次20mg的最大推荐剂量。
• 维持剂量根据患者的LVEF和LVOT-G进行个体化调整。基于LVEF和LVOT-G标准的剂量建议见表1。
• 在开始治疗或任何剂量调整（如，根据LVEF和LVOT-G标准或药物相互作用）后的2至8周内进行超声心动图评估。在LVEF过低而中断治疗后，应在LVEF达到55%及以上时恢复治疗，并从5mg的初始剂量重新开始剂量调整（见表1）。
• 维持剂量确定后，每6个月评估一次LVEF和Valsalva LVOT-G，对于50%≤ LVEF<55% 的患者，每3个月评估一次。对于同时患有其他疾病（如严重感染或 COVID-19）、出现新的心律失常（如新的或无法控制的房颤或其他无法控制的快速性心律失常）或任何可能影响收缩功能的其他情况的患者，应考虑监测 LVEF 并根据表1调整剂量。在这些情况未得到缓解或稳定之前，不要增加剂量。
• 应每日服用一次，可与餐食同服或空腹服用，且每次服用的时间应大致相同。请将药片完整吞服。
3. 药物相互作用的剂量调整
• 对于正在接受氟康唑、伏立康唑、氟伏沙明治疗的患者，或正在使用强效CYP2C9抑制剂的患者，或正在停用中等至强效CYP3A诱导剂的患者，建议以5mg的推荐起始剂量每日服用一次开始进行治疗。
• 与氟康唑或伏立康唑合并给药：对于开始使用氟康唑（若使用时间超过3天）或伏立康唑的患者，若患者当前正在服用本品的剂量是15mg或20mg ，则将本品的剂量减少至5mg。若患者当前正在服用本品的剂量是5mg或10mg，则避免同时使用。在开始使用氟康唑或伏立康唑后的2至8周，评估LVEF和LVOT-G，并根据表1调整本品的剂量。
• 与氟伏沙明或强效CYP2C9抑制剂合并给药：对于开始使用氟伏沙明或强效CYP2C9抑制剂的患者，应减少本品的剂量（20mg减至10mg; 15mg减至5mg; 10mg减至5mg），若患者当前正在服用本品的剂量是5mg，则维持5mg剂量。在开始使用抑制剂后的2至8周，评估LVEF和LVOT-G，并根据表1调整本品的剂量。
• 与中效至强效CYP3A诱导剂合并给药：对于正在接受中等至强CYP3A诱导剂（如卡马西平）治疗且病情稳定的患者，当停用这些药物时，应减少本品的剂量（20mg减至10mg; 15mg减至5mg; 10mg减至5mg）。若患者当前正在服用本品的剂量是5mg，则维持5mg剂量。在停用诱导剂后的2至8周内，评估LVEF和LVOT-G，并根据表1调整本品的剂量。
4. 遗漏剂量：如果漏服了剂量，应在同一天尽快补服。第二天应按常规时间服用下一剂。注意：不应在同一天服用两剂本品。
【MYQORZO禁忌症】
本品禁止与利福平同时使用。
【MYQORZO不良反应】
最常见的不良反应是高血压（发生率8%）。
【MYQORZO警告和注意事项】
• 心力衰竭：本品会降低心脏的收缩力，这可能会导致LVEF降低，并引发心力衰竭。发生严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如新发或不受控制的房颤）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险可能更大。无症状LVEF降低、并发疾病和心律失常需要额外监测。在治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状况和LVEF，并相应调整本品剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、腿部水肿或N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，应及时评估心脏功能。不建议在LVEF <55%的患者中开始服用本品治疗。
• REMS计划：由于存在收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，本品仅可通过名为MYQORZO REMS计划的限制性计划获得：①处方医生必须通过参加“MYQORZO REMS 计划”获得认证。②患者必须参加“MYQORZO REMS 计划”并遵守持续监测要求。③药店必须通过参加“MYQORZO REMS 计划”获得认证，并且只能向获得接收“MYQORZO”许可的患者出售药品。④批发商和经销商只能向已获得认证的药店进行药品分销。
• 细胞色素P450相互作用导致心力衰竭风险增加或疗效丧失：告知患者药物相互作用的可能性，建议患者主动告知其正在使用的所有药物。本品主要通过CYP2C9代谢，其次由CYP3A、CYP2D6和CYP2C19酶参与代谢。①如果同时使用会抑制本品代谢途径的多种P450药物（如氟康唑、伏立康唑、氟伏沙明）或强效的CYP2C9抑制剂，或者停用中至强效的CYP3A诱导剂，可能会导致本品的血药浓度升高，并增加因收缩功能障碍引发的心力衰竭风险。②相反，如果使用会诱导本品代谢途径的药物（如利福平、中至强效的CYP3A诱导剂），可能会导致本品的血药浓度降低，并可能使疗效减弱。在开始使用此类抑制剂或停用此类诱导剂后的2至8周内，评估LVEF，并相应调整本品的剂量。
【MYQORZO药物相互作用】
• 抑制MYQORZO消除的多种途径的药物、强效CYP2C9抑制剂或中强至强效CYP3A诱导剂可能会增加心力衰竭的风险。在开始或停止使用这些药物时，可能需要减少本品的剂量并加强监测。
表 2. 与本品相关的已确定且可能具有重要意义的药代动力学药物相互作用
【MYQORZO特殊人群中的使用】
• 怀孕：目前尚无关于在孕期服用本品以评估其与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局风险的可用数据。
• 哺乳：目前尚无关于本品在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。
• 儿童患者：本品在儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
• 老年患者：临床试验中尚未观察到在65岁及以上老年患者与和年轻成人患者之间的安全性或有效性的总体差异。
【MYQORZO一般描述及作用机制】
MYQORZO是一种新一代选择性心肌肌球蛋白抑制剂，旨在直接靶向治疗梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)的根本原因——心肌过度收缩。在oHCM中，肌球蛋白-肌动蛋白过度相互作用会导致心肌异常增厚，并阻塞左心室血流。MYQORZO可降低过度的肌球蛋白活性，从而减轻左心室流出道(LVOT) 的阻塞，并改善心脏充盈和泵血效率。在适当剂量和监测下，这种靶向治疗方法能够在不抑制正常心脏功能的情况下缓解症状。
【MYQORZO患者资讯资料】
1. 告知患者，在治疗前及治疗期间必须进行超声心动图等心脏功能监测，以观察心力衰竭的迹象和症状。建议患者如出现心力衰竭的任何症状或体征，应立即联系医护人员。见【警告与注意事项】
2. 本品仅可通过名为MYQORZO REMS计划的限制性计划获得，告知患者以下重要要求：①患者必须参加该计划并遵守持续的监测要求。②本品仅由经过认证的医护人员开具处方，并且仅从参与该计划的认证药房获取。向患者提供电话号码和网站，以便获取有关该产品的信息。见【警告与注意事项】
3. 告知患者，接受本品治疗有相关的妊娠安全性研究。如果患者在服用本品期间或在最后一次服药后3周内怀孕，应向医生报告这一情况。见【特殊人群中的使用】
4. 建议患者在服用本品治疗期间及治疗前，将他们正在服用的所有其他药物告知医护人员。见【药物相互作用】
5. 本品应整片吞服。请告知患者，如果错过服用本品，应在当天尽快补服。下一次预定剂量应在第二天按照正常时间服用。患者不应在同一天服用两剂。
信息来源：
[1]https://cytokinetics.com/wp-content/uploads/2025/12/Aficamten_USPIMG_clean_18Dec2025.pdf
注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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