Ionis与大冢制药公司于1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已批准Dawnzera(donidalorsen)在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿(HAE)反复发作的常规预防。此次获批标志着首个获得欧洲批准的RNA靶向治疗HAE的药物问世，也为患者带来了一种新的长效治疗方案，可由患者每4周或8周通过皮下自动注射器自行给药一次。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，其特征是身体各部位反复出现严重肿胀（血管性水肿），包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或咽喉。据估计，全球约有五万分之一的人患有HAE。
Dawnzera是一款皮下注射的RNA靶向反义寡核苷酸配体偶联(LICA)药物，旨在通过沉默前激肽释放酶(PKK)的表达，中断导致HAE发作的相关信号通路。在美国，该药物于2025年8月获美国FDA批准，用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)患者的发作。同时，Dawnzera也是美国首个也是唯一一个获批用于治疗遗传性血管性水肿的RNA靶向药物。
此次批准基于3期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果。在多项疾病评估指标中，Dawnzera均显示出积极疗效，包括显著且持续降低HAE的平均月发作率。在OASISplus开放标签延长期研究中，用药一年后总体平均月发作率降低达94%。
临床试验中报告的最常见不良反应包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。
参考来源：
DAWNZERA™ (donidalorsen) approved in the European Union for hereditary angioedema (HAE). Retrieved January 21, 2026.
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