Argo Biopharma近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予BW-20805快速通道资格，用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病，由C1抑制剂（C1-INH）基因缺陷导致。患者会反复出现无瘙痒、无荨麻疹的皮肤和黏膜下水肿，特别在四肢、面部、腹部及喉头。喉头水肿可迅速引起窒息，甚至危及生命。
BW-20805是一种在研的小干扰RNA(siRNA)疗法，其作用机制是通过抑制肝脏血浆前激肽释放酶(PKK)的表达。BW-20805通过降低PKK水平，防止缓激肽过度生成，从而通过长期预防降低HAE发作的风险。
快速通道资格的授予基于一项开放标签的2期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06846398）的数据。该试验评估了BW-20805的三种给药方案（每24周一次600mg[Q24]、每24周一次300mg[Q24]和每12周一次300mg[Q12]），受试者为24名遗传性血管性水肿(HAE)患者。该2期临床试验预计将于2026年下半年完成。
分析时，10例患者的数据可获得至第29天。其中，80%的患者未再发生HAE发作。经时间标准化的 HAE发作率在600mg Q24W组下降了100%，在300mg Q24W组下降了89%，在300mg Q12W组下降了87%。
所有治疗组的血浆PKK水平均有所下降。在第85天，合并的300mg组血浆PKK平均下降超过92%，600mg组约为97%。在169天的随访中，分别接受600mg Q24W和300mg Q12W治疗的2名受试者的PKK下降了97%和98%。
Argo Biopharma的联合创始人兼首席执行官Dr Dongxu Shu说:“获得FDA的[快速通道指定]强调了HAE患者的重大医疗需求未得到满足，并强调了BW-20805作为一种新的治疗选择的潜力。”“我们期待推进BW-20805的临床开发，尽可能有效地为患者带来潜在的长效治疗选择。”
该治疗总体耐受性良好。受试者主要出现轻微的短暂注射部位反应；未报告严重不良事件。
参考来源：
Argo Biopharma receives FDA Fast Track designation for BW-20805, an investigational siRNA therapy for the treatment of HAE. March 16, 2026.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
