2025年9月25日，Crinetics制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PALSONIFY(paltusotine)用于对手术疗效不佳或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。该药属于一种生长抑素受体激动剂，可特异性靶向生长抑素受体2(SSTR2)，与其高度选择性结合，通过阻止环磷酸腺苷积累来阻断生长激素信号，从而减少过量的生长激素，降低胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平，缓解肢端肥大症症状。
【生产企业】：Crinetics制药公司
【规格】：20mg*60片；30mg*60片
【商标】：PALSONIFY
【通用名】：paltusotine
【性状】：（1）20mg：粉红色双凸椭圆形片剂，一面凹刻“PAL”，另一面凹刻“20。（2）30mg：黄色双凸椭圆形片剂，一面凹刻“PAL”，另一面凹刻“30”。
【贮藏】：原包装储存在20°C-25°C的环境中，允许短暂储存在15°C-30°C中
【PALSONIFY适应症和用途】
PALSONIFY适用于对手术疗效不佳或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。
【PALSONIFY用法用量】
每日一次，空腹时用水口服(至少饭后6小时)，至少在下一餐前1小时服用。
【PALSONIFY给药说明】
1、推荐剂量
• 建议初始剂量为40mg/次/天。在初始阶段，根据耐受性，如果需要，可暂时减少至20mg/次/天。一旦不良反应得到解决，恢复40mg/次/天。
• 根据IGF-1水平，服用本品2至4周后，可以滴定至60mg/次/天。
2、药物相互作用的剂量调整
• 与强效CYP3A4诱导剂同时使用：服用强效CYP3A4诱导剂的患者可能需要增加本品的剂量。不要超过合并使用前本品的三倍剂量或120mg/天，以较少者为准。
• 与中效CYP3A4诱导剂同时使用：服用中效CYP3A4诱导剂的患者可能需要增加本品的剂量。不要超过合并使用前本品的两倍剂量或120mg/天，以较少者为准。
• 与质子泵诱导剂同时使用：服用质子泵抑制剂的患者可能需要增加本品的剂量。已服用本品至60mg/天的患者应避免同时使用质子泵抑制剂。
【PALSONIFY禁忌症】
暂无相关信息。
【PALSONIFY不良反应】
最常见的不良反应（≥5%）是腹泻、腹痛、恶心、食欲下降、窦性心动过缓、高血糖、心悸和胃肠炎。
【PALSONIFY警告和注意事项】
• 胆石症及其并发症：可能抑制胆囊收缩，减少胆汁分泌，从而导致胆囊结石，治疗期间应定期监测。如果出现胆石症的并发症（如急性胆囊炎和胰腺炎），停用本品并进行适当的治疗。
• 高血糖和低血糖：服用本品可能会改变反调节激素、胰岛素、胰高血糖素和生长激素之间的平衡，从而可能导致低血糖、高血糖或糖尿病。开始服用本品治疗或改变剂量时应监测血糖水平，并根据需要调整抗糖尿病治疗。
• 心血管异常：服用本品治疗期间可能会出现心脏传导异常和其他心电图变化，如PR间期延长，心动过缓。可能需要调整伴有心动过缓效应的药物（如β受体阻滞剂）的剂量。
• 甲状腺功能异常：生长抑素类似物可能抑制促甲状腺激素的分泌，从而导致甲状腺功能减退。建议在本品治疗期间定期评估甲状腺功能（TSH、总T4和/或游离T4）。
• 脂肪减少和膳食脂肪吸收不良：可能会出现新发脂肪减少、粪便变色、大便稀、腹部胀气和体重减轻。如果患者报告这些症状新出现或恶化，则评估潜在的胰腺外分泌功能不全。
• 维生素B12缺乏症：可能会出现维生素B12水平下降，治疗期间监测维生素B12水平。
【PALSONIFY药物相互作用】
其他药物对本品的影响：
表1、影响本品的的显著临床相互作用
本品对其他药物的影响：
【PALSONIFY特殊人群中的使用】
• 孕妇：孕妇服用本品治疗的可用数据不足以确定重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结果的药物相关风险。
• 哺乳：目前尚无关于本品及其代谢产物在人乳中的存在情况、其对哺乳期婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对本品的临床需求，以及本品或潜在母体疾病对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响。
• 儿科患者：尚未确定本品在儿科患者中的安全性和有效性。
• 老年患者：临床试验中，未观察到65岁以上患者与老年和青年患者之间在安全性或有效性方面存在总体差异。
• 肝功能损伤患者：对于肝功能损害患者，不建议调整本品的剂量。
【PALSONIFY一般描述及作用机制】
PALSONIFY是一种非肽类、高选择性靶向生长抑素受体2型(SSTR2)激动剂。在作用机制方面，该药与天然激素生长抑素类似，可抑制GH和IGF-1的分泌；也通过选择性激动（>4000倍）SSTR2发挥其药理活性，且对其他SSTR受体亚型几乎没有亲和力；还通过激活人体SSTR2抑制环磷酸腺苷的积累，其平均药物（激动剂）浓度导致的半数最大效应(EC50)为0.25nM。
【患者资讯资料】
1. 忠告患者如果出现胆石症或胆石症并发症(如胆囊炎、胆管炎和胰腺炎)的体征或症状，应立即联系医护人员。见【警告与注意事项】
2. 忠告患者如果血糖水平有问题（无论是高血糖还是低血糖），应联系医护人员。见【警告与注意事项】
3. 告知患者如果出现心律不齐，应联系医护人员。见【警告与注意事项】
4. 建议患者定期评估甲状腺功能。见【警告与注意事项】
5. 建议患者如果出现新发脂肪减少、粪便变色、大便稀、腹部胀气和体重减轻，应联系医护人员。见【警告与注意事项】
6. 建议患者在治疗期间监测维生素B12水平。见【警告与注意事项】
信息来源：
[1]https://crinetics.com/palsonify_pi/
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上说明书来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正），仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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