据Elevar公司9月23日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lyrfigtu™(lirafugratinib)用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其他重排的、既往接受过治疗且不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。预计该药将于2026年第四季度上市。
胆管癌是一种起源于胆管的癌症。“不可切除”意味着该癌症无法通过手术切除，而“转移性癌症”则指癌症已扩散至身体其他部位。根据美国癌症协会的数据，胆管癌是一种罕见疾病，美国每年约有8,000人被新诊断出患有此病。
Lyrfigtu是一种高选择性、不可逆的口服小分子激酶抑制剂，靶向驱动肿瘤细胞增殖与存活的FGFR2基因组改变，能够抑制FGFR2磷酸化及下游信号传导并降低细胞活力。
与Incyte公司的Pemazyre和大鹏药品（Taiho）的Lytgobi等现有FGFR抑制剂相比，Lyrfigtu在设计上提高了对FGFR2的选择性，同时避免作用于FGFR家族的其他蛋白，从而最大限度地降低了毒性。
关键试验数据
该获批基于多中心、开放标签、单臂1/2期ReFocus试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT04526106）的数据，该试验评估了Lyrfigtu在不可切除或转移性胆管癌及其他实体瘤患者中的疗效。
关键队列纳入了116例既往接受过化疗或化疗联合免疫治疗、且未接受过FGFR抑制剂治疗的不可切除或转移性胆管癌患者。研究利用二代测序（NGS）技术，对112例（97%）入组患者进行了FGFR2融合或其他重排的检测。90%的患者存在框内FGFR2基因融合；最常见的FGFR2融合伴侣基因为BICC1（n=30，26%）。
研究受试者接受每日一次70mg Lyrfigtu治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要疗效指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR），由独立审查委员会根据RECISTv1.1标准进行评估。
分析时，此关键队列中经确认的客观缓解率为46%（95%CI：36%–55%）；其中，有2.6%的受试者达到完全缓解，有43%的受试者达到部分缓解。中位缓解持续时间为11.8个月，有62%的患者缓解持续时间超6个月，有21%的患者缓解持续时间超12个月。
报告最常见的不良反应包括：指甲毒性、手足皮肤反应（掌跖红肿疼痛综合征）、口腔炎、脱发、眼干、口干、疲乏、味觉障碍、视网膜色素上皮脱离、便秘、皮肤干燥、感染、皮疹、腹痛、出血、视力模糊、腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心及食欲减退。
发生率达20%或以上的实验室检查异常包括：磷升高、丙氨酸氨基转移酶升高、肌酐升高、血红蛋白降低、钠降低、淋巴细胞减少、血胆红素升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、血小板减少、血糖升高、白细胞减少、碱性磷酸酶升高、白蛋白降低、磷降低、中性粒细胞减少以及碳酸氢盐降低。
Lyrfigtu的处方信息还包括关于眼毒性、高磷血症及软组织矿化以及胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。
目前，Elevar正继续在正在进行的临床开发项目中评估Lyrfigtu用于其他适应症的潜力，包括针对其他伴有FGFR2改变的实体瘤的研究。
参考来源：
‘Elevar Therapeutics Announces FDA Approval of Lyrfigtu (Lirafugratinib) as Second-line Cholangiocarcinoma with FGFR2 Fusion or Other Rearrangement Treatment Option’，新闻稿。Elevar Therapeutics, Inc；2026年9月23日发布。
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