2025年9月19日，Stealth BioTherapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局FDA已加速批准FORZINITY(elamipretide HCl，盐酸依拉米肽)注射剂，用于改善体重至少30kg(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量。该适应症的持续获批可能取决于验证性试验对临床益处的验证。
【生产企业】：Stealth BioTherapeutics Inc.
【规格】：280mg/3.5ml (80mg/mL)
【商标】：FORZINITY
【通用名】：elamipretide HCl
【中文名】：盐酸依拉米肽
【性状】：本品为无菌、透明、无色至黄色的注射用水溶液，装于单剂量小瓶中。
【贮藏】：原包装储存在2°C-8°C的冰箱中保存。请勿冷冻。第一次给药后，打开的药瓶可以冷藏储存在2°C-8°C或室温储存在20°C-25°C之间。首次打开后8天请丢弃药瓶。
【FORZINITY适应症和用途】
FORZINITY适用于改善体重至少30kg(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量
【FORZINITY用法用量】
• 仅用于皮下注射，具体给药指导请见文末【FORZINITY给药说明】。
• 推荐剂量：对于体重在30kg及以上的患者，推荐给药剂量为每日一次皮下注射 40 mg；患者应在每天的同一时间接受该剂量。
• 遗漏剂量：如果错过了剂量，请跳过此次服药，在预定时间接受下一剂。切勿注射双倍剂量。
• 肾功能损伤的剂量调整：
表1：肾功能损伤成人患者的推荐剂量
• 对于肾小球滤过率(eGFR)低于30mL/min且正在接受透析的成年患者，目前尚无足够的信息来推荐给药方案。
• 对于体重30kg及以上且肾功能损伤的儿科患者，目前尚无足够的信息来推荐给药方案。
【FORZINITY禁忌症】
对任何一种成分存在严重的过敏反应。
【FORZINITY不良反应】
最常见的不良反应是注射部位反应。
【FORZINITY警告和注意事项】
• 新生儿苯甲醇中毒风险：本品仅适用于成人及较大儿科患者，禁止用于新生儿。据报告，静脉注射含苯甲醇(BA)药物的低出生体重新生儿(＜2500g)和早产儿(胎龄＜34周)出现了严重的不良反应，包括新发或恶化的代谢性酸中毒，并发展为神经毒性，在某些情况下还出现了喘息综合征。本品未经批准用于静脉注射
• 过敏反应：接受本品治疗的患者中曾出现过敏性反应，包括需要紧急医疗干预的严重过敏反应。这些反应包括皮疹、丘疹性病变和湿疹性皮炎等皮肤表现，以及咳嗽等呼吸道症状。反应可能在开始治疗后的几分钟至几个月内发生。在治疗期间要密切观察患者是否有过敏反应的迹象和症状。如果出现严重的过敏反应，不要再给患者使用本品的后续剂量，并应采取适当的紧急治疗措施，包括根据临床指征使用肾上腺素、抗组胺药和皮质类固醇。曾出现严重过敏反应的患者不应再次使用本品。对于轻度至中度的皮肤反应，可考虑使用局部皮质类固醇和口服抗组胺药进行治疗。如果出现持续或严重的皮肤反应，则考虑停用本品。
【FORZINITY特殊人群中的使用】
• 孕妇：Barth综合征是一种罕见的、通过X染色体遗传、隐性的遗传性疾病，一般不会对女性产生影响。因此，目前尚无关于本品在孕妇中使用的相关数据，以评估其与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。
• 哺乳：Barth综合征是一种罕见的、通过X染色体遗传、隐性的遗传疾病，一般不会对女性产生影响。因此，目前没有相关数据来评估本品是否存在母乳中、其对母乳喂养婴儿的影响，或者对乳汁分泌的影响。
• 儿科患者：本品能够增强肌肉力量的安全性和有效性已在体重≥30kg的Barth综合征儿科患者中得到证实。体重低于30kg的儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
• 老年患者：本品的临床研究未招募65岁及以上的Barth综合征患者。
• 肾功能损伤患者：轻度(eGFR 60至89mL/min)或中度(eGFR 30至59mL/min)肾功能损害患者无需调整剂量。对于患有严重肾功能损害(eGFR ＜ 30mL/min)且未接受透析治疗的成人患者，应减少一半剂量，每天皮下注射一次。尚未在接受透析治疗的肾衰竭患者中进行过研究
【FORZINITY一般描述及作用机制】
FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。
【患者资讯资料】
1. 指导患者和护理人员在首次开封后8天丢弃药瓶。见【贮藏】
2. 指导患者和护理人员如何使用无菌技术制备和给药。指导患者和护理人员通过腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿外侧的皮下注射给药，并按照使用说明每天更换注射部位。告知患者及护理人员不要在皮肤有疼痛、瘀伤、发红或变硬的地方注射，也不要将药液注射到疤痕或妊娠纹处。
3. 告知患者和护理人员注射部位反应，如红斑、疼痛、硬结、瘙痒、瘀伤或荨麻疹，可以用抗组胺药或局部皮质类固醇治疗。
4. 如果出现任何速发型过敏反应的迹象或症状，建议患者和护理人员停止使用本品，并立即就医。见【警告与注意事项】
【FORZINITY给药说明】
1. 在一块干净平整的工作台上准备以下用品（见图1-A）
图1-A
• 1瓶FORZINITY（见图1-B）。若使用的是已开封存放在冰箱中的瓶子，请让开封后的瓶子在室温下放置至少10分钟。
图1-B
• 纸箱中不包括以下用品:（1）每次注射都需配备一支附有针头的新型一次性注射器（见图1-C）；（2）2块酒精湿巾；（3）棉球或纱布垫；（4）锐器处置容器。
图1-C
2. 检查药瓶
• 确保药瓶标签上显示的是FORZINITY (elamipretide)
• 检查药瓶标签上的有效期(EXP)(见图2)。若标签上的有效期已过，请勿使用。
• 请勿在药瓶上写的“过期后丢弃”日期后使用。
• 确保药瓶中的液体透明、无色至淡黄色。如果液体变色或浑浊，或者液体有块状、片状或颗粒，请勿使用。
• 如果玻璃瓶有裂缝，请勿使用。
• 如果新药瓶上的塑料盖破损或丢失，请勿使用。
图2
3. 准备药瓶
• 用肥皂和水充分洗手(见图3-A)；
图3-A
• 取下药瓶上的塑料盖(如果使用新小瓶)(见图3-B)，将塑料盖扔进家庭垃圾中。
图3-B
• 每次注射前，用酒精湿巾擦拭干净瓶塞的顶部(见图3-C)。
图3-C
4. 准备注射部位
• 直接注射到皮下的一层脂肪中(皮下注射)。
• 从以下注射部位中选择一个(见图4)：（1）胃部区域(腹部)，距离肚脐2英寸；（2）大腿外部区域。
图4
• 每天更换注射部位，以降低皮肤问题的风险。可以借用日历或日记来记录注射部位。
• 请勿在与其他药物相同的部位进行注射。
• 请勿在皮肤敏感、发红、擦伤、变硬、结疤或有妊娠纹的地方注射。
• 用第二块酒精湿巾清洁注射部位，切勿触碰、擦拭或对着清洁过的区域吹风。 等待约10秒，让该区域自然干燥。
5. 准备注射器
• 握住注射器的筒身，让针头帽朝上，然后小心地将针头帽沿直线拔出并远离身体（见图5-A）。
图5-A
• 将针头帽扔进锐器收集容器中（见图5-B）。
图5-B
• 通过将活塞向后拉至规定的毫升数(mL)剂量来给注射器充气（见图5-C）。
图5-C
• 将药瓶放在平坦的工作台上并保持直立状态，然后将针头垂直插入药瓶橡胶塞的中心（见图5-D）。
图5-D
• 将注射器中的所有空气缓慢注入药瓶中（见图5-E）。
图5-E
6. 抽取剂量
• 将针头保持在药瓶内部。用一只手将药瓶和注射器一起翻转过来。让针头处于液体之中（见图6-A）。
图6-A
• 缓慢拉回活塞，将处方剂量抽入注射器（见图6-B）。请注意不要将活塞从注射器中拔出。
图6-B
• 保持针头在药瓶内部。检查是否有气泡。少量气泡是正常的。大量气泡可能会导致剂量不准。
• 如果有大量气泡，那么用手指轻轻敲击注射器的侧面，直到大量气泡浮到注射器顶部（见图6-C）。
l 慢慢地将活塞向上推，将较大的气泡推回小瓶中（见图6-C）。
图6-C
• 如果没有较大的气泡，再次缓慢轻轻拉回活塞，将注射器填充至规定的处方剂量。
• 将药瓶放回直立位置，并将其放置在干净、平坦的工作台上。
• 用一只手握住药瓶，用另一只手的指尖夹住注射器的筒身，将针头直接从药瓶中拔出（见图6-D）。
图6-D
• 保持注射器在手中，不要将其放下。
7. 给药注射
• 用一只手捏住拇指和食指之间注射部位约2英寸的皮肤(见图7-A)。捏住皮肤有助于确保将药物注射到皮下。
图7-A
• 用另一只手握住注射器的中部，使其与身体成90度角，并将针头插入拇指和食指之间的折叠皮肤中（见图 7-B）。
• 与身体保持90度角，将针头垂直插入注射部位(见图7-B)。
图7-B
• 确保将针头完全插入皮肤。在插入针头时不要按压或推压注射器的活塞。
• 针头插入后，不需要再捏起皮肤。
• 将注射器柱塞轻轻推到底，直至注射器排空，确保注射处方量的溶液（见图7-C）。
图7-C
• 将针头以与插入时相同的角度从皮肤中取出。在取出针头的同时保持活塞推入状态。
• 如果有出血，用棉球或纱布垫轻轻按压注射部位。
8. 扔掉用过的针头和注射器
• 将用过的酒精湿巾扔进家庭垃圾中。
• 切勿将针头盖重新盖回针头上，也不要更换针头。
• 不要把针筒和注射器扔到家庭垃圾中。
• 使用完毕后，应立即将用过的针头和注射器放入经FDA认证的锐器处理容器中。
• 如果没有经FDA批准的锐器处理容器，可以使用以下类型的家用容器：（1）由高强度塑料制成；（2）可以用密封性好且能防止针头刺穿的盖子封闭，确保针头无法取出；（3）在使用过程中保持直立且稳固；（4）防漏；（5）并且有明确的标签，以警示容器内存在危险废物。
信息来源：
[1] https://stealthbt.com/wp-content/uploads/NDA-215244_Forzinity.pdf
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上说明书来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正），仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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