近日，Stealth BioTherapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其重新提交的用于治疗Barth综合征的Elamipretide(依拉米肽)的新药申请(NDA)。预计监管决定将于2025年9月26日作出。
Barth综合征是一种极其罕见的遗传性线粒体疾病，以运动不耐受、肌肉无力、衰弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓为特征。这种疾病与预期寿命缩短有关，85%的早期死亡发生在5岁之前。目前还没有FDA或EMA批准的治疗Barth综合征的方法。
Elamipretide是一种细胞通透性肽化合物，旨在通过靶向作用于线粒体内膜（其可逆性地与心磷脂结合）来改善Barth综合征患者的线粒体功能。
如果获得批准，这将是Elamipretide的首个上市许可，该药目前也正在开发用于治疗原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性。
最初的新药申请提交包含了2/3期TAZPOWER研究(ClinicalTrials.gov注册号：NCT03098797)和3期SPIBA-001自然史对照研究的数据。结果显示，Elamipretide治疗可改善Barth综合征患者的运动耐量、肌力和心脏功能。
FDA于2024年4月受理了该审查申请。2024年10月，FDA心血管和肾脏药物咨询委员会以10票赞成、6票反对的结果认定Elamipretide对治疗Barth综合征有效，从而将其纳入优先审查，并确定处方药使用者付费法案的初始生效日期为2025年1月29日。
然而，FDA于2025年1月延长了其审查期限，并将新的处方药使用者付费法案生效日期定为 2025年4月29日，以便有更多时间审查补充信息。该申请的决定于4月再次被推迟。
在收到一份完整的回复信并与FDA就下一步行动进行讨论后，决定再次提交的新药申请将在膝关节伸肌肌力改善(一个中间临床终点)的基础上寻求加速批准Elamipretide。根据Stealth BioTherapeutics的研究，在TAZPOWER试验中，膝关节伸肌肌力提高了45%以上，并且与6分钟步行试验(试验的主要终点)的改善显著相关。
Stealth BioTherapeutics首席执行官Reenie McCarthy表示：“我们感谢FDA及时接受并承诺迅速审查我们重新提交的新药申请(NDA)。我们本着透明的精神，与Barth综合征患者家庭及其众多支持者分享这一消息，并感谢FDA认识到这一未满足需求的紧迫性。”
参考来源：
Stealth Biotherapeutics announces FDA acceptance of elampiretide NDA resubmission. News release. Stealth BioTherapeutics. August 21, 2025.
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