2026年2月27日，Ascendis生物制药公司宣布，美国FDA已加速批准其多肽疗法Yuviwel(navepegritide,TransConCNP)，用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。根据公司新闻稿，Yuviwel是首个获批用于该患者人群、每周一次给药的治疗方案。同时，该疗法也是目前首个能够在每周给药间隔期间实现持续性全身C型利钠肽(CNP)暴露的软骨发育不全治疗药物。
【生产企业】：Ascendis Pharma
【规格】：1.3mg、2.8mg、5.5mg
【商标】：YUVIWEL
【通用名】：navepegritide
【中文名】：那韦培肽
【性状】：本品为白色至灰白色冻干粉，装在单剂量药瓶中用于复配使用
【贮藏】：保存在2°C-8°C的冷藏环境中。在使用前请将其存放在原包装中，以避免光照影响。请勿冷冻。（1） 也可在室温下（最高30°C）保存长达6个月，并在6个月内可重新放入冷藏环境。请勿在超过6个月后使用本品（以较早的时间为准）。（2）复配后的药液可在室温下（最高30°C）保存长达4小时。 （3）未使用的复配药液请丢弃。
【YUVIWEL适应症和用途】
YUVIWEL适用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。
【YUVIWEL用法用量】
每周皮下注射一次。剂量根据体重确定。
注：仅应使用套装中提供的药瓶、针头和注射器来给药，切勿将这些组件用于其他药物产品。
监测增长：应定期监测生长情况，并根据体重调整剂量。当确认骨骺闭合、不再具有生长潜力时，停止用药。
推荐剂量：推荐剂量基于患者的体重（见表1）。本品在使用前必须重新配制。
表1、推荐每周用量及注射量
【YUVIWEL给药说明】
1️⃣给药准备：
使用本品的患者和护理人员在用药前应由医护人员进行适当培训。在给药前，请按照以下说明使用随附的预填充注射用水复配。
n 随附的针头和注射器仅供一次性使用。
n 如果产品曾冷藏，使用前请将药瓶和预填充稀释剂注射器置于室温下（约30分钟）。
n 将配制针头旋紧在预填充稀释剂注射器上，将全部稀释剂注入药瓶。上下摇晃药瓶15秒。切勿旋转或滚动。摇晃后，复配后的药瓶应在室温下静置5分钟。立即丢弃稀释剂注射器及配制针头。
n 在给药前，只要溶液和容器允许，应检查药液是否有颗粒或变色。重新配制后，应为澄清无色溶液。如果溶液变色、混浊或含有可见颗粒，请勿使用。可能会看到气泡，这是正常现象。
n 将新的配药针头拧到注射器上，从配制好的药瓶中抽取规定的注射量。抽取剂量前要排出空气，抽取剂量后确保剂量正确，且已排尽空气。
n 从注射器上取下配药针头并丢弃。
n 在给药前将注射针头拧到注射器上。
n 对于体重56kg或以上的患者，如果规定的注射量大于1mL，则需要两套试剂盒才能达到完整剂量。
n 配制好的药液在室温（不超过30℃）下可保存4小时。
2️⃣给药说明：
n 使用配制好的注射器，按处方给定的注射量给药。
n 将药液皮下注射于腹部（肚脐周围2英寸处）或大腿。如果由护理人员给药，也可在臀部或上臂后侧皮下注射。
n 交替注射部位。不要在上述部位以外的地方注射。避免在皮肤红肿或有疤痕的地方注射。
n 每周给药一次，于给药日的任何时间进行。
n 本品的所有成分仅供单次使用。从一瓶中抽取的剂量不得超过表1中规定的注射量。对于超过1mL的注射量，使用两个套件以完成完整剂量。两次注射必须依次进行，且使用不同的注射部位。
n 丢弃未使用的复溶药液。
3️⃣遗漏剂量
n 若遗漏剂量，应尽快补给药，但补药时间不应超过遗漏剂量日之后的2天。
n 为避免遗漏剂量，可在预定给药日之前2天或之后2天内注射。在预定给药日恢复每周一次的皮下注射。
n 若遗漏剂量日已过2天以上，则跳过遗漏剂量，在下一个预定给药日注射。
n 两次给药之间至少应间隔5天。
【YUVIWEL禁忌症】
暂无相关信息。
【YUVIWEL不良反应】
最常见的不良反应是（≥5%）：呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心。
【YUVIWEL警告和注意事项】
低血压风险：有报道称，每日一次使用中枢神经肽类似物时会出现短暂的血压下降，患有严重心血管疾病的患者被排除在本品的临床试验之外。若患者在接受本品治疗期间如出现血压下降的症状（如头晕、疲劳和/或恶心），应告知医护人员。
【YUVIWEL特殊人群中的使用】
1、怀孕：目前尚无关于孕妇接受本品治疗来评估重大出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。
2、哺乳：目前尚无关于本品在人乳中存在情况或对乳汁分泌或哺乳期新生儿/婴儿潜在影响的信息。在考虑母亲使用本品的临床需求以及本品或潜在母体疾病对哺乳期婴儿的任何潜在不良影响的同时，还应考虑母乳喂养对婴儿发育和健康的益处。
3、儿科用药：本品用于促进2岁及以上、骨骺未闭的软骨发育不全患儿线性生长的安全性和有效性已得到证实。
4、肾功能损伤患者：不推荐用于中度或重度肾功能损伤（eGFR < 60mL/min/1.73m2）患者。对于轻度肾功能损害的患者（eGFR ≥ 60mL/min/1.73m2），其推荐剂量与肾功能正常患者的推荐剂量相同。
【YUVIWEL一般描述及作用机制】
YUVIWEL是一种C型利钠肽(CNP)类似物，是活性CNP的前药。这是首个每周给药一次的治疗方案，可在每周给药间隔期间提供CNP全身暴露。
该药释放的CNP与内源性CNP具有相同的受体结合亲和力和活性。CNP与利钠肽受体-B(NPR-B)结合，抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路。与内源性CNP类似，由该药释放的CNP与NPR-B结合，刺激环磷酸鸟苷(cGMP)水平升高，并通过蛋白激酶G(PKG)激活信号通路，从而抑制MAPK信号通路，进而拮抗软骨发育不全中过度激活的FGFR3信号。CNP促进软骨细胞分化和增殖，从而刺激软骨发育不全患者的骨骼生长。
【YUVIWEL患者资讯资料】
1. 建议患者或护理人员参考随YUVIWEL附带的使用说明以获取完整的复配和使用说明（包括图示）。见【给药说明】
2. 建议患者或护理人员在给药日每周一次皮下注射本品，具体时间可选一天中的任何时段。
3. 建议患者和护理人员更换注射部位以降低注射部位反应的风险。见【给药说明】
4. 告知患者或护理人员，为避免遗漏剂量，可在预定给药日之前2天或之后2天内注射。在预定给药日恢复每周一次的皮下注射。 若遗漏剂量日已过2天以上，则跳过遗漏剂量，在下一个预定给药日注射。见【给药说明】
5. 若要将常规给药日改为一周中的其他日期，告知患者或护理人员需确保最后一次给药与新设定的常规给药日之间至少间隔5天。
6. 告知患者或护理人员，如果在接受本品治疗期间出现血压降低的症状（如头晕、疲劳、恶心）时，应联系医护人员。见【警告和注意事项】
信息来源：
[1]https://ascendispharma.us/products/pi/yuviwel/yuviwel_pi.pdf
注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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