Ascendis Pharma A/S于4月6日宣布，其C型利钠肽(CNP)类似物YUVIWEL(navepegritide，那韦培肽；原名TransCon® CNP)已获得美国FDA授予的孤儿药独占权，并已在美国上市。YUVIWEL是首个也是目前唯一一个获得FDA批准的每周一次给药方案，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长，也是唯一一个可在每周给药间隔内持续提供全身性CNP暴露的药物。
基于ApproaCH III期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05598320）的数据，该药于今年2月27日获得美国FDA的加速批准。该试验评估了navepegritide在2至11岁、经基因确诊的初治软骨发育不全患儿中的疗效。研究参与者被随机分配接受navepegritide 0.1mg/kg或安慰剂，每周一次皮下注射。
结果显示，在第52周，navepegritide治疗组的年化生长速度显著高于安慰剂组（5.9 vs 4.4 cm/年；差异为1.5 [95% CI，1.0-1.9]；P <.0001）。此外，与安慰剂组相比，navepegritide组的软骨发育不全特异性身高Z评分（0.3 vs 0.0；差异，0.3 [95% CI，0.2-0.4]；P <.0001）和美国疾病控制与预防中心(CDC)身高Z评分（0.1 vs -0.2；差异，0.3 [95% CI，0.1-0.5]）均较基线有更显著的升高。
治疗期间报告的最常见不良反应为呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心。处方信息中还包含关于低血压风险的警告和注意事项。
YUVIWEL以冻干粉剂形式装于单剂量小瓶中，需复溶后使用，共有三种规格：1.3mg、2.8mg和5.5mg。推荐剂量根据体重而定。对于从每日使用CNP类似物治疗过渡到每周一次使用YUVIWEL的患者，应在完成最后一次每日CNP给药后的第二天开始服用。
应定期监测生长情况，并根据实际体重调整剂量。当骨骺闭合，表明不再有生长潜力时，应停止使用YUVIWEL。本品不推荐用于中度或重度肾功能不全的患者。
参考来源：
Ascendis receives orphan drug exclusivity and launches Yuviwel® (Navepegritide) in the United States. News release. Ascendis Pharma. April 6, 2026.
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