10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VOXZOGO (vosoritide,伏索利肽)注射剂的补充新药申请(sNDA)，以增加骨骺(生长板)开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。基于年化增长速度的提高，此指示在加速批准下获得批准。继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。为了满足这一上市后要求，BioMarin打算使用正在进行的开放标签延伸研究，与现有的自然历史进行比较。
此前，VOXZOGO仅适用于5岁及以上的软骨发育不全儿童患者。这一扩大的适应症现在包括所有年龄的开放生长板的儿童。
Vosoritide是一种每日注射一次的C型钠尿肽(CNP)类似物，其作用机制与FGFR3功能突变有关，该突变会负调节软骨内骨生长的重要过程。VOXZOGO通过作为FGFR3下游信号通路的正调节因子，促进软骨内骨生长，从而改善软骨发育不全患儿的线性生长 。
BioMarin进行了一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，评估VOXZOGO对5岁及以下儿童的安全性和有效性(研究111-206)。根据该试验的结果，以及在5岁及以上儿童患者中进行的充分且控制良好的3期研究(研究111-301)的证据，已确定VOXZOGO在所有年龄的儿童患者中的安全性和有效性，可改善患有开放性骨骺软骨发育不全的儿童的线性生长。
观察到VOXZOGO在5岁以下儿童中的总体安全性与在较大儿童中的安全性相似。
在今年9月举行的2023年欧洲儿科内分泌学会会议上，公布了一项开放标签、长期2期扩展研究的数据。在四年的时间里，与相同年龄和性别的软骨发育不全的未治疗儿童相比，接受VOXZOGO治疗的2岁及以上儿童的平均身高Z评分提高了1.1至1.4个标准偏差(95%可信区间为0.46至1.93)，平均身高增加了6.3至7.8厘米(95%可信区间为2.98至10.40厘米)。
此外，使用VOXZOGO治疗三年的2岁以下儿童的平均身高Z评分改善了0.8至1.0个标准差(95% CI限制为0.37至1.59)，身高增加了3.5至3.9厘米(95% CI限制为1.57至6.16厘米)。
在日本，VOXZOGO被批准用于患有开放性生长板软骨发育不全的儿童。在巴西，被批准用于6个月及以上的儿童开放生长板，在澳大利亚被批准用于2岁及以上的软骨发育不全儿童开放生长板。
目前，VOXZOGO在欧洲被批准用于2岁以上生长板开放的软骨发育不全儿童。9月，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)采纳了一项积极的意见，建议上市许可扩大注射用VOXZOGO的适应症，以治疗年龄在4个月及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。预计欧盟委员会将于今年晚些时候做出最终批准决定，该决定通常与CHMP建议一致。
参考来源：U.S. Food and Drug Administration Approves BioMarin's VOXZOGO® (vosoritide) for Children Under 5 Years with Achondroplasia
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