Loargys(pegzilarginase)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项

[ 人气:106 | 日期: 2026-03-05 | 返回 | 打印 ]

2026年2月24日，Immedica Pharma宣布美国FDA已加速批准Loargys(pegzilarginase)，用于联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上的儿童及成人精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)患者的高精氨酸血症。该适应症的获批是基于血浆精氨酸水平的降低而进行的加速审批。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。

Loargys(pegzilarginase)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项_香港济民药业

【生产企业】：Immedica Pharma
【规格】：5mg/mL；2mg/0.4mL
【商标】：Loargys
【通用名】：pegzilarginase
【性状】：本品为无色至微黄色或微粉色、透明至微乳白色的注射液，装于透明玻璃小瓶中
【贮藏】：原包装储存在2°C-8°C的冰箱中避光保存，请勿冷冻。从冰箱取出后，本品可在室温下保存2h，最高温度为25℃。

【Loargys适应症和用途】

Loargys适用于治疗2岁及以上的儿童及成人精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)患者的高精氨酸血症。

【Loargys用法用量】

Loargys治疗必须由具备遗传性代谢疾病患者管理经验的医生来启动并监督，具体给药说明请参照文末【Loargys给药说明】。

• 剂量学：

n 本品需与个体化疾病管理措施（如限制饮食蛋白质摄入、补充氨基酸以及包括氮清除剂在内的药物治疗）联合使用，用于ARG1-D患者的长期慢性管理。

n 可通过静脉输注或皮下注射给药，两种途径剂量相同。在临床试验中，治疗最初以静脉给药开始，随后转为皮下注射，最早在8周后转为皮下给药。

n 推荐起始剂量为每周一次，每次0.1mg/kg。剂量可按0.05mg/kg 的幅度递增或递减调整，以达到治疗目的。临床试验尚未研究每周剂量超过0.2mg/kg的情况。

n 在开始治疗前，应测定基线血浆精氨酸浓度。治疗开始后，应根据给药前的血浆精氨酸浓度调整每周剂量，以使血浆精氨酸水平维持在正常范围内。为尽可能延长血浆精氨酸处于正常范围内的时长，剂量调整的目标应是使给药前的血浆精氨酸水平接近正常上限（ULN）。剂量调整通常应基于连续两次的检测结果，首次评估应在给药4周后进行。建议在每次剂量调整后的两周内，每周监测一次血浆精氨酸水平，以评估剂量变化的影响。

n 确定个体化剂量后，建议按照标准临床随访计划监测血浆精氨酸浓度，监测间隔不超过3-6个月。

n 对于接受本品治疗的患者，应采用经验证的检测精氨酸水平的方法。因为常规方法不足以准确监测采样后聚乙二醇精氨酸酶的残余酶活性，可能导致精氨酸水平被人为地偏低，并引发剂量调整不当。

• 漏用剂量：若漏给一次剂量，应尽快补给。患者不得通过一次注射两剂来弥补漏用的剂量，且两次给药间隔至少应为4天。

【Loargys禁忌症】

对本品任何成分过敏的患者禁用。本品活性成分：pegzilarginase；辅料：氯化钠、磷酸二氢钾、磷酸二钾甘油盐酸（用于调节pH值）、氢氧化钠（用于调节pH值）、注射用水

【Loargys不良反应】

临床试验中，患者最常报告的不良反应为注射部位反应(13.6%)和过敏反应(12.5%)。

【Loargys警告和注意事项】

• 追溯性：为提高生物药产品的追溯性，应明确记录所用药品的名称和批号。

• 过敏反应：接受本品治疗的患者可能出现过敏反应，症状包括面部肿胀、皮疹、潮红、呼吸困难等，通常发生在最初几次给药时，也可能在治疗后期出现。

n 如果出现过敏反应，应给予适当的医疗处理，并对患者进行监测，直至体征和症状消失。处理过敏反应的方法可能包括：（1）暂时中断给药或降低输注速率；（2）和/或使用抗组胺药和/或皮质类固醇进行治疗。在严重情况下，可能需要停止给药并使用肾上腺素治疗。对于既往在接受 pegzilarginase 治疗时曾发生过过敏反应的患者，应考虑在给药前预先使用抗组胺药和/或皮质类固醇。

n 若由非医疗专业人员居家给药，应告知患者严重过敏反应的早期征兆，例如：荨麻疹、全身性荨麻疹、胸闷、喘息及低血压。应考虑开具处方药物，以备治疗潜在的严重过敏反应。同时应指导患者，若出现严重过敏反应症状，需立即联系医护人员。

• 血浆精氨酸的监测：本品会干扰常规的精氨酸实验室检测，导致因采样后精氨酸降解而出现错误的低值结果。应告知检测实验室，患者正在接受一种可代谢并降低精氨酸水平的药物治疗。对于接受本品治疗的患者，须采用经验证的替代采样方法来测定精氨酸水平。这包括使用带有酶抑制剂nor-NOHA的CE认证采血试管。

• 临床试验未研究人群：目前尚无针对以下人群的临床试验数据：（1）伴有长期运动功能障碍的中老年患者，（2）或仅通过限制饮食蛋白质摄入精氨酸水平即接近200µM的患者。在这些患者中，临床试验所显示的治疗效果能否外推尚不明确。需针对个体评估治疗的获益-风险比。

【Loargys药物相互作用】

尚未开展任何药物相互作用研究。本品是一种重组人酶，因此预计不会发生由细胞色素P450介导的药物间相互作用。

【Loargys特殊人群中的使用】

• 老年用药：尚未确定本品在65岁以上患者中的安全性和有效性，暂无相关数据可供参考。

• 肝功能损伤患者：预计肝功能损伤不会影响推荐的给药方案。

• 肾功能损伤患者：本品在肾功能损伤患者中的安全性和有效性尚未确立，暂无相关数据可供参考。预计肾功能损伤不会影响推荐的给药方案。

• 儿科患者：2岁及以上儿科患者的用法用量与成人相同。本品在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确立，暂无相关数据可供参考。

• 怀孕：目前尚无或仅有有限的数据来评估本品在孕妇中的使用情况。动物实验研究表明该药具有生殖毒性，因此，不建议在妊娠期以及未采取避孕措施的育龄女性中使用本品。

• 哺乳：目前尚不清楚本品是否会经人类或动物乳汁分泌。不能排除对哺乳期新生儿/婴儿造成风险的可能性。必须综合权衡母乳喂养对孩子的益处与药物治疗对女性的益处，从而决定是否停止哺乳或停止/避免使用本品治疗。

• 生育能力：目前尚无相关的人类数据。动物研究表明，本品会对精子发生（生精作用）产生影响，并降低雌性生育能力。

【Loargys一般描述及作用机制】

Loargys含有pegzilarginase，这是一种实验室制造的新型重组人精氨酸酶-1。它被设计成像缺失的或弱的酶一样发挥作用，并通过将其转化为尿素来降低血液中高水平的精氨酸。研究表明，这种药物不仅可以快速降低血液中精氨酸和相关毒素的水平，而且可以随着时间的推移保持降低的水平。

【Loargys给药说明】

• 准备：请确保您已备齐注射所需的一切物品：

n Loargys药瓶

n 一个带刻度的注射器

n 每瓶一只大号针头（例如18号），用于抽取所需剂量

n 每次注射一只小号针头（例如26-27号）

n 酒精湿巾

n 纱布垫

n 如果需要，创可贴-锐器盒

1. 检查药瓶上的名称和浓度，确保其为正确的药物，并且有正确的药瓶数量。查看纸盒上的有效期。过期产品请勿使用。

2. 在计划注射前15至30分钟将未开封的Loargys药瓶从冰箱中取出，让溶液达到室温。切勿使用外部加热。

3. 洗手。

4. 药瓶中的溶液应为无色至微黄色或微粉色、透明至微乳白色。若溶液混浊或含有可见颗粒，请勿使用。

5. 将药瓶放在干净的平面上。取下小瓶上的塑料翻盖帽。

6. 用酒精棉签擦拭药瓶顶部，然后让其自然风干。擦拭后切勿触碰小瓶顶部，也不要让其接触任何其他物品。

• 从药瓶中抽取液体：

1. 将一根大针头固定在刻度式注射器上。取下针头帽。

2. 向后拉动活塞，将与要从药瓶中抽取的体积（以mL为单位）相等的空气吸入刻度式注射器中。

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3. 将药瓶放置在平坦的表面上，缓慢地将针头穿过橡胶密封圈插入药瓶中。a) 对于第一个或单个药瓶：针头的尖端不应接触溶液，以免形成泡沫。继续进行第4步。

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b) 对于后续的药瓶：将药瓶倒置，确保针头尖端处于溶液上方的气隙中，以避免形成泡沫。

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4. 慢慢地推动活塞，将空气注入小瓶中。

5. 将针头插入瓶中，并将其倒置。让针头处于溶液中，然后缓慢拉动活塞，直至到达所需的体积标记处。

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6. 在将针头从容器中取出之前，先检查注射器中的溶液中是否有气泡。如果有气泡，继续将容器倒置，使针头朝上。用手指轻轻敲击注射器的筒身。待所有气泡都聚集在筒身顶部时，轻轻推动活塞，通过针头将气泡排出。

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7. 查看注射器上的刻度，对照其数值（以mL为单位），以确保抽取了正确的药液量。

8. 将针头从药瓶中拔出，将针头帽重新盖上，并将其放入锐器收集容器中。

9. 可能需要使用多个药瓶来抽取所需的全部剂量（单位为mL）。要实现这一点，请按照上述步骤（1至8）对每个所需的药瓶进行操作，以获取所需的总剂量（单位为mL），或者按照医生或护士给出的指示进行操作。始终遵循医生或护士的指示。请注意，对于每个新的药瓶，还应使用新的针头。

10. 在已装满药液的注射器上放置一根小针头，不要取下针头帽。确保针头紧贴注射器内壁。注意：如果药液不能立即使用，请将注射器置于避光环境中。准备完成后，本品可在室温（不超过 25°C）下保存至多2小时，以便于使用。超过此时间后，所准备的洛格里斯就不能再使用了，必须丢弃。

• 给药

1. 取下针帽。将注射器竖直握住，针头朝上，并用手指轻敲注射器的筒身以排出任何气泡。通过目视检查确认注射器内所容纳的药量是正确的。每次注射的药量不应超过1mL。如果超过这个量，则应在不同的部位进行多次注射。

2. 选择一个注射部位（腹部、大腿侧面、上臂的侧面或背部）。不同剂量之间要更换注射部位。切勿在疤痕组织、红肿、发炎的区域进行注射。若要注射于腹部，应避开肚脐周围的区域。若单次剂量需要多次注射使用洛加里斯，则注射部位应至少间隔3cm。

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3. 用酒精棉球清洁注射部位，并让皮肤自然晾干。

4. 用拇指和食指轻轻捏住选定注射部位的皮肤。

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5. 将注射器握成铅笔状或飞镖状。将针头以45°至90°的角度插入隆起的皮肤中。

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6. 在继续捏紧皮肤的同时，缓慢推动注射器，直至达到所需的注射量。提醒：如果需要注射超过1mL的药液，需更换注射部位，并确保新的注射部位距离原部位至少3cm以上。缓慢按下注射器直至完成所需注射量。重复此步骤直至注射完总剂量（单位为mL）。每次注射都应使用新的小针头。

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7. 将注射器沿直线拔出即可取出。松开紧绷的皮肤，并用一块纱布轻轻覆盖注射部位几秒钟。如有需要，可贴上膏药。

8. 将用过的注射器、针头和针帽放入锐器收集容器中。已使用的药瓶（即使未完全用完）也应按照当地规定进行处理。

• 以下信息仅供医护人员使用

n 根据患者的体重和剂量水平，确定需要给予的本品的总剂量（以及所需药瓶数）。将药瓶从冰箱中取出，使其恢复至室温。·

n 给药前，请目视检查药瓶内是否存在颗粒物和变色现象。本品是一种无色至微黄或微粉红色、透明至微带乳光的液体，基本不含可见的异物颗粒。

n 若药瓶外观与上述不符，则应丢弃。

n 将所需剂量抽取到注射器中。·

n 经验证，配制好的剂量在室温（最高25℃）下保存时，其化学和物理稳定性可维持2h；若冷藏于2℃至8℃，则稳定性可达4小时。如果产品未能在此时限内使用，必须予以弃置。从微生物学角度来看，该产品复溶后应立即使用。

• 用于静脉注射

n 用9mg/mL（0.9%）的注射用氯化钠溶液稀释，以达到所需的输注体积（最大pegzilarginase浓度为0.5mg/mL）。

n 进行静脉输注时，需在至少30分钟内完成。 ·

n 不得将其他药物与本品混合使用，也不可在同一静脉通路同时输注其他药物。

• 用于皮下注射

n 将未稀释的溶液作为皮下注射剂注入腹部、大腿外侧、上臂的侧面或背部。每次注射时要更换注射部位。

n 不得将药物注射到疤痕组织、发红、发炎或肿胀的区域。

n 如果在腹部注射，应避开肚脐周围的区域。

n 如果单次使用本品需要多次注射，则注射部位应至少相隔3cm。

信息来源：[1]https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/loargys-epar-product-information_en.pdf

注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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