近日，Immedica Pharma宣布美国FDA已加速批准Loargys(pegzilarginase)，用于联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上的儿童及成人精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)患者的高精氨酸血症。该适应症的获批是基于血浆精氨酸水平的降低而进行的加速审批。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
Loargys预计将于2026年4月在美国上市；此前，该疗法已在欧盟、英国、美国和阿曼被批准用于治疗成人、青少年和2岁及以上儿童的精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)。
精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)是一种极其罕见的遗传性疾病，会影响人体分解精氨酸（一种存在于蛋白质中的氨基酸）的能力。精氨酸酶在尿素循环中发挥着关键作用，帮助清除体内的氮废物。ARG1基因突变会导致该酶部分或完全丧失功能。结果，精氨酸及其毒性代谢产物在血液中积聚，导致神经损伤，进而引起肌肉僵硬（痉挛）、癫痫发作、学习迟缓、智力障碍和早逝。
ARG1-D通常在婴儿晚期或幼儿早期确诊。常规治疗侧重于通过限制蛋白质的饮食、补充不含精氨酸的特殊氨基酸以及必要时服用去除多余氮的药物来控制症状。
Loargys含有pegzilarginase，这是一种实验室制造的新型重组人精氨酸酶-1。它被设计成像缺失的或弱的酶一样发挥作用，并通过将其转化为尿素来降低血液中高水平的精氨酸。研究表明，这种药物不仅可以快速降低血液中精氨酸和相关毒素的水平，而且可以随着时间的推移保持降低的水平。
新闻稿指出，这是目前唯一一种能够快速且持续降低成人和2岁及以上儿童ARG1-D患者体内精氨酸水平的药物。
FDA对Loargys的加速批准主要基于3期PEACE试验取得的积极结果，该研究以血浆精氨酸水平降低作为替代终点。根据2024年2月发表在eClinicalMedicine杂志上的3期临床研究结果，共有32名患者入组并接受随机分组，其中21名患者接受了Loargys治疗，11名患者接受了安慰剂治疗。
研究结果显示，在第24周时，接受Loargys治疗的患者血浆精氨酸(pArg)的几何平均值从354.0 μmol/L显著降低至86.4 μmol/L，而安慰剂组患者的pArg水平仅从464.7 μmol/L降至426.6 μmol/L（95% CI：-67.1%至-83.5%；p<0.0001）。
此外，Loargys治疗使90.5%的患者pArg水平恢复正常，而安慰剂组中这一比例为0%。在功能性活动能力方面，Loargys治疗也显示出显著的临床改善效果。这些疗效在随后的24周持续治疗中得以长期维持。
最常见的副作用包括呕吐、发热、输液相关反应和便秘。临床研究中，13%接受Loargys治疗的患者出现轻度至中度过敏反应。但包括本药在内的酶制剂治疗也曾出现过严重的过敏反应，例如过敏性休克。
参考来源：
U.S. FDA has granted accelerated approval of Loargys® (pegzilarginase-nbln) for the treatment of hyperargininemia in patients 2 years and older with Arginase 1 Deficiency (ARG1-D). Retrieved February 23, 2026.
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