2026年9月3日，Ionis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zanvastro™(zilganersen)用于治疗儿童和成人患者的亚历山大病。Zanvastro是首个获得FDA批准的亚历山大病治疗药物，也是首个直接针对导致该疾病的蛋白质积累的疗法。
【生产企业】Ionis制药公司
【商标】ZANVASTRO
【通用名】zilganersen
【规格】56 mg/2.8 mL (20 mg/mL)
【ZANVASTRO性状】
1、注射液：56 mg/2.8 mL (20 mg/mL)ZANVASTRO，呈透明、无色至微黄色溶液，装于单剂量小瓶中。
2、人工脑脊液稀释剂：21mL，呈透明无色溶液，装于单剂量小瓶中，用于稀释ZANVASTRO。
【ZANVASTRO贮藏】
1、请将ZANVASTRO小瓶和稀释液小瓶存放在原包装盒内，置于2℃-8℃的冰箱中，避光保存。
2、从冰箱取出后，ZANVASTRO小瓶和稀释剂小瓶可在原包装盒内于室温（最高30°C/86°F）下保存长达14天。若在室温下保存的14天内未用完，温度过高时，弃用ZANVASTRO。
3、请勿冷冻。请勿暴露于高温。避光保存。
4、有关ZANVASTRO稀释液的储存方法，请参阅【给药说明】。
【ZANVASTRO适应症和用途】
适用于治疗患有亚历山大病的儿童和成人患者
【ZANVASTRO用法用量】
经鞘内给药；推荐剂量为每3个月50mg。
【ZANVASTRO给药说明】
一、推荐剂量：
• 请由具备腰椎穿刺操作经验的医务人员，或在他们的指导下，通过腰椎穿刺进行鞘内给药。
• 推荐剂量为每3个月鞘内注射50mg。
• 鞘内注射的最终剂量体积取决于患者的年龄。
• 遗漏剂量：如果遗漏了一剂ZANVASTRO，请尽快补注射。自最近一次注射剂量之日起，按推荐的给药频率恢复治疗。
二、稀释与配制说明
在稀释并配制用于鞘内给药之前，请仔细阅读包装盒中提供的完整使用说明。
每个纸盒内含1支ZANVASTRO小瓶和1支稀释液小瓶，二者需配合使用以配制单剂量。稀释液小瓶的容量大于实际所需量。请按照以下说明，在稀释前弃去多余的稀释液。
请按照以下说明及表1中的内容配制。在准备和经鞘内给药时，请采用无菌技术。
根据表1所示，按患者年龄确定所需用量，使用3mL或10mL注射器搭配18G至22G针头，从稀释液瓶中抽取多余的aCSF稀释液。请将装有剩余稀释液的稀释液瓶保留以备步骤3之用。丢弃装有多余稀释液的注射器。
使用带有18G至22G针头的3mL注射器，从ZANVASTRO小瓶中抽取2.8mL。
将已抽取的ZANVASTRO体积加入稀释剂小瓶中。
轻轻倒置稀释液小瓶（此时其中也已含有ZANVASTRO）数次，以混合溶液。
将一根18G或19G滤器针头（5μm）连接至20mL注射器上。根据表1所示，按患者年龄确定所需剂量体积，从稀释液瓶中抽取相应体积的ZANVASTRO稀释液。
取下滤针。将注射器针头帽连接到已准备好的给药注射器上。
使用或运输前，按照机构规程标记已准备好的给药注射器。
丢弃稀释溶液中任何未用完的部分以及ZANVASTRO小瓶中任何未用完的内容物。
表1：ZANVASTRO稀释操作流程
配置好的给药注射器的储存：本品不含防腐剂。一旦抽取至给药注射器中，该溶液须在以下时间内使用： • 若置于室温（最高30°C）下保存，须在配制后4h内使用。 • 若冷藏于2°C-8°C（36°F-46°F），须在配制后24h内使用。 请勿冷冻，避免受热。为安全起见，请将配制好的注射器避光保存。
三、给药说明
1、操作准备说明
• 若患者临床状况需要，可考虑使用镇静或局部麻醉。
• 若患者临床状况需要，可考虑通过影像引导进行鞘内注射。
• 在鞘内注射前，应评估患者是否存在增加腰椎穿刺风险的相关因素。
2、给药
• 若配制好的给药注射器在给药前曾冷藏，请在使用前于室温下放置至少30min，使其回温，以提高患者舒适度。请勿使用外部热源加热给药注射器。
• 给药前，根据患者的年龄及表2所示剂量，使用腰椎穿刺针抽取约等于计划给药体积的脑脊液量。
表2：推荐注射剂量体积
使用腰椎穿刺针，将ZANVASTRO以推注方式在1— 3min内缓慢注入蛛网膜下腔。给药后请勿冲洗针头或所用的延长导管。丢弃给药注射器。
【ZANVASTRO禁忌症】
暂无相关信息。
【ZANVASTRO不良反应】
最常见的不良反应是呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。
【ZANVASTRO警告和注意事项】
无菌性脑膜炎：如果出现与无菌性脑膜炎相符的症状，应按照标准诊疗方案开展诊断评估和治疗。在临床研究Study 1的双盲期和开放标签期内，接受ZANVASTRO治疗的患者中报告了无菌性脑膜炎（也称为化学性脑膜炎或药物诱导的无菌性脑膜炎）的不良反应。一名患者在Study 1的双盲治疗期间出现了严重的无菌性脑膜炎不良反应，该反应在开放标签延长期内再次出现，导致需暂停给药，并在后续再次注射ZANVASTRO前静脉注射地塞米松进行预处理。尽管进行了糖皮质激素预处理，但随着持续用药，脑脊液中的白细胞（WBC）和蛋白质水平仍有所升高，不过该患者始终无症状，无需终止治疗。此外，使用ZANVASTRO还曾报告过非严重性的脑脊液WBC升高的药物不良反应。
【ZANVASTRO特殊人群中的使用】
怀孕：目前尚无关于孕妇使用本品的数据，无法据此评估该药物对重大出生缺陷、流产或母体或胎儿不良结局的药物相关风险。
哺乳期：目前尚无关于本品及其代谢产物是否存在于母乳中、对母乳喂养婴儿的影响，以及对乳汁分泌影响的数据。动物实验尚未研究过本品在母乳中的存在情况。在权衡利弊时，应综合考虑母乳喂养对婴儿发育与健康的益处，同时兼顾母亲使用本品的临床需求，以及可能对母乳喂养婴儿造成的任何潜在不良影响。
儿科用药：本品用于治疗亚历山大病的安全性和有效性已在2至18岁儿科患者中得到证实。
老年用药：尚未对65岁及以上患者开展ZANVASTRO治疗亚历山大病的临床研究。目前尚无数据表明，这些患者的反应是否与年轻成人患者有所不同。
【ZANVASTRO一般描述及作用机制】
亚历山大病是一种罕见的进展性神经系统疾病，由编码胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的基因突变引起。当这种蛋白质异常时，它会在大脑的支持细胞中积聚，随着时间的推移损害神经系统。
ZANVASTRO是一种反义寡核苷酸，旨在通过减少GFAP的产生来治疗亚历山大病的潜在疾病机制。它通过与GFAP前体mRNA结合，导致GFAP前体mRNA降解，从而减少GFAP蛋白的合成。
ZANVASTRO患者咨询信息
告知患者及照护者，接受本品治疗可能引发无菌性脑膜炎。如出现与脑膜炎相符的症状，请患者及照护者及时联系医护人员。见【警告与注意事项】
信息来源：
[1]https://ionis.com/medicines/ZANVASTRO/ZANVASTRO-FPI.pdf
[2]https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/zanvastrotm-zilganersen-approved-fda-first-and-only-disease
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