诺华（Novartis）公司的免疫药物Promacta（eltrombopag）近日被美国FDA批准扩大其适应症标签，该药联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。
Promacta这次扩大适应症后将成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。eltrombopag是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，它通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。
美国心肺血液研究所（NHLBI）赞助开展的一项临床研究的分析数据显示，在IST初治SAA患者中，Promacta联合标准IST一线治疗6个月，有79%的患者病情获得缓解（95%：69-87），其中完全缓解率为44%，这一数据比标准IST单独治疗的历史完全缓解数据高出27%。而且还发现，接受Promacta联合马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢霉素（CsA）治疗6个月之后继续接受CsA维持治疗的患者中，中位缓解持续时间达到了24.3个月。
SAA是一种随时可能致命的疾病，而且许多患者对目前的初治治疗方案没有反应。Promacta此次获批扩大适应症对于SAA患者群体而言是一个好消息，还可以将Promacta加入到标准IST方案中，这样可以显著提高总缓解率和完全缓解率，能够帮助减少初治治疗无反应患者的人数。
eltrombopag不止可用于重度再生障碍性贫血，目前该药被批准用于多个适应症：
1.用于对其他药物无应答或不耐受的慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗；
2.用于对其他药物难治的SAA患者；
3.用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法；
4.用于对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术应答不足的1岁及以上ITP儿科患者血小板减少症的治疗。
值得注意的是该药有两种不同的商品名，在美国被称为Promacta，在欧洲及其他国家和地区的则是Revolade，而且不同的国家和地区其适应症也有所不同。
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