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首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法Skysona即将在欧盟CHMP获批

[ 人气:140 | 日期: 2021-05-28 | 返回 | 打印 ]

   近日,蓝鸟生物(bluebird bio)宣布欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D),用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用、早期脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,后者通常在未来2个月内做出最终审查决定。
 
   Skysona是一种一次性的基因疗法,如果获得批准,Skysona将成为第一个也是唯一一个用于治疗CALD的一次性基因疗法。
 
首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法Skysona即将在欧盟CHMP获批_香港济民药业
肾上腺脑白质营养不良(CALD)
 
   CHMP的积极审查意见,基于2/3期Starbeam研究(ALD-02)的疗效和安全性数据。所有完成ALD-102研究的患者,以及将完成另一项3期研究(ALD-104)的患者,将被要求参加长期随访研究(LTF-304)。
 
   关键性ALD-102研究的主要疗效终点是治疗后2年依然存活且没有发生6项主要功能障碍(MFD)中的任何一项、没有接受第二次同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)或救援细胞给药、在2年内没有退出或失去随访的患者比例。6项MFD是常见于CALD的严重残疾,被认为对患者独立生活的能力影响最深远:丧失沟通能力、皮质性眼盲、需要胃管喂食、全身失禁、轮椅依赖以及完全丧失自主活动能力。
 
   到目前为止,32例患者在ALD-102研究中接受了Skysona治疗,截至最后一个数据截止日期,90%(27/30)的患者达到24个月无MFD生存终点。此外,如前所述,2名患者根据研究者的判断退出研究,一名患者在研究早期经历了快速的疾病进展,导致多发性硬化症和随后的死亡。
 
   在ALD-102研究中,26/28可评估患者的神经功能评分(NFS)维持在≤1分直至24个月,其中24名患者的NFS没有变化,这表明大多数患者的神经功能维持。所有完成ALD-102研究的患者都参加了LTF-304研究的长期随访。中位随访时间为38.59个月(最小13.4个月;最大82.7个月)。
 
   该研究中,治疗方案(包括动员/单采、调理和Skysona输注)的安全性/耐受性主要反映了动员/单采和调理的已知影响。临床试验中观察到的Skysona的不良反应包括病毒性膀胱炎、全血细胞减少和呕吐。
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Skysona治疗流程
 
   在临床研究(ALD-102/LTF-304和ALD-104)中接受Skysona治疗的51例患者中,没有报告移植物抗宿主病(GVHD)、移植物失败或排斥反应、移植相关死亡(TRM)、复制活性慢病毒。此外,还没有慢病毒载体介导的插入突变导致肿瘤发生的报道,包括与Skysona相关的骨髓增生异常、白血病或淋巴瘤。尽管如此,Skysona治疗后仍存在恶性肿瘤的理论风险。导致克隆优势而没有恶性肿瘤临床证据的克隆扩张,已在一些接受Skysona治疗的患者中被发现。

 
   2018年7月,EMA授予了Skysona治疗CALD的优先药物资格(PRIME),此前还授予了孤儿药资格(ODD)。
 
肾上腺脑白质营养不良(ALD)是什么?
 
   肾上腺脑白质营养不良(ALD)是一种罕见的X连锁代谢紊乱,主要影响男性;在世界范围内,估计每21000名男性新生儿中就有一人被诊断出患有ALD。这种疾病是由ABCD1基因突变引起的,影响肾上腺脑白质营养不良蛋白(ALDP)的产生,并随后导致超长链脂肪酸(VLCFA)的毒性积累,主要在肾上腺和脑白质和脊髓。大约40%患有ALD的男孩会发展成CALD,这是ALD最严重的形式。
 
原文出处:bluebird bio Receives Positive CHMP Opinion for SKYSONA? (elivaldogene autotemcel, Lenti-D?) Gene Therapy for Patients Less Than 18 Years of Age with Early Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)
 
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