近日，美国Jazz Pharmaceuticals plc（爵士制药）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Rylaze（菊欧文氏菌（重组）天冬酰胺酶）用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的儿童和成人患者的急性淋巴细胞白血病(ALL)或淋巴母细胞淋巴瘤(LBL) 的多药化疗方案，适用于 1 个月及以上的儿童和成人患者。
1.大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶药物是治疗小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)的重要药物之一。但是天冬酰胺酶引起的过敏反应会影响其治疗效果。很多患者因为对天冬酰胺酶不能耐受，从而无法进行有效治疗。Rylaze旨在满足患者和医疗保健提供者的需求，提供高质量菊欧文氏菌产品供应可靠的天冬酰胺酶，使患者能够完成规定的治疗计划。
2.来自儿童肿瘤学组对 8,000 多名患者的回顾性分析的最新数据发现，由于相关毒性而未接受完整天冬酰胺酶治疗的患者的生存结果显着降低，无论这些患者是高风险还是标准风险的早期缓慢响应者。
3.Rylaze 是目前唯一1种在整个治疗期间具有临床意义的天冬酰胺酶活性水平的重组欧文氏菌天冬酰胺酶产品。
Rylaze之前获得了该适应症的快速通道和孤儿药指定。以促进发展和加快审查药物治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求；以及协助和鼓励罕见疾病的药物开发。
关于安全性，与 Rylaze相关的最常见的不良反应包括过敏反应、胰腺毒性、血栓、出血和肝毒性。
Rylaze获批，为患有此类白血病的儿童和成人患者提供了一个有效的替代治疗方案。
关于研究 JZP458-201
美国FDA对Rylaze（也称为JZP458）的批准基于一项正在进行的关键性 2/3 期单臂、开放标签、多中心、剂量确认研究的临床数据，该研究评估了患有 ALL 或对大肠杆菌有过敏反应的 LBL -衍生的天冬酰胺酶，并且以前没有接受过菊欧文氏菌（重组）天冬酰胺酶。该研究旨在评估 JZP458 的安全性、耐受性和有效性。通过血清天冬酰胺酶活性(SAA)水平测量功效的测定。2/3 期研究分两部分进行。第一部分是研究肌内 (IM) 给药途径，包括周一至周三至周五的给药时间表。第二部分仍然有效，以进一步确认静脉 (IV) 给药途径的剂量和时间表。
FDA 批准 Rylaze 是基于三个 IM 队列中第一个队列的数据，该数据表明使用IM剂量的48小时达到和维持最低血清天冬酰胺酶活性 (NSAA) 大于或等于 0.1 U/mL 的水平Rylaze 25毫克/平方米。
建模和模拟结果显示，对于每48小时肌肉注射 25 mg/m2 的剂量，在服用 Rylaze后48小时维持 NSAA ≥ 0.1 U/mL 的患者比例为 93.6%（95% CI：92.6 %, 94.6%）。
JAZZ公司将继续与FDA合作，并计划提交完整的患者队列的额外数据，评估周一和周三给予的 25mg/m2 IM以及周五给予的 50mg/m2 以支持M/W/F给药时间表. 该研究的第2部分正在评估IV给药，并且正在进行中。该公司还计划在未来的医学会议上提交这些数据。JAZZ公司预计Rylaze将于7月中旬上市。
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