安进公司宣布美国FDA已批准Repatha（evolocumab）依洛尤单抗，用于治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的儿科患者，作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法的辅助治疗。
此次批准基于 HAUSER-RCT IIIb 期临床数据。该研究是一项随机 (2:1)、双盲、多中心、安慰剂对照的临床试验，旨在评估Repatha在10-17 岁HeFH患者中的安全性和有效性。
结果显示，与安慰剂相比，每月接受Repatha治疗可使LDL-C从基线降低38%（95% CI：45%、31%；p < 0.0001）。在第12周第一次基线后评估，观察到LDL-C降低，并在整个试验期间保持不变。与安慰剂相比，接受 Repatha 治疗的患者的继发性脂质参数较基线有所改善，第24周时非高密度脂蛋白胆固醇 (non-HDL-C) 降低35% (CI: 42%, 28%)，总胆固醇降低 27%（CI：32%，21%），载脂蛋白 B（ApoB）降低32%（CI：39%，26%）。
在安全性方面，未观察到新的安全信号。治疗中最常见的不良事件（>5%的接受 Repatha治疗的患者发生率高于安慰剂）是鼻咽炎、头痛、口咽痛、流感和上呼吸道感染。
研究表明，PCSK9水平与胆固醇、ox-LDL、甘油三酯显著相关，是他汀类药物之后公认的最有效的降脂靶点。
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